以基因编辑为代表的基因技术一经推出就受到了世界各国人士的关注。虽然目前有些医疗机构已经开始着手将基因治疗应用于临床治疗中,但摆在事实前面的困难还有许多。而想要真正让基因技术在医学临床得到广泛应用,医疗科研人员就需要克服这些困难。
再生医学网获悉,近日,根据最近发表的一项研究,使用甲状腺激素促进肝细胞增殖提高了小鼠肝脏中CRISPR / Cas9介导的基因编辑的效率。相关结果发表在《Human Gene Therapy》杂志上。研究表明,这种饮食诱导的肝细胞再生可能是增强肝脏基因修复的可行临床策略。
这项研究是在1型酪氨酸血症小鼠模型中完成的。“在新生小鼠中,获得了大约10.8%的肝细胞基因校正频率,”俄勒冈健康与科学大学的作者Qingshuo Zhang说。 “成年小鼠的效率显著降低,大约为1.6%。”
使用甲状腺激素T3临时诱导成年小鼠肝细胞分裂导致基因校正效率显著提高至3.5%。
“人类基因治疗中基因编辑的承诺最初是通过离体操作干细胞和淋巴细胞以及在视网膜等小器官靶标中实现的。如果基因编辑变得足够有效,可以纠正肝脏中的体内遗传缺陷,则可以然后将其用于治疗更广泛的疾病。本文的工作使该领域更接近于该目标。”
最后,
再生医学网认为,随着该项研究成果的问世,相信会为将来基因技术在医学临床的应用提供坚定的理论支持依据。但我们同时需要明白,基因编辑技术还存在较大的完善空间,远远没有达到可以广泛应用的地步。