提起基因编辑技术,想必大家都不会感到陌生。实际上,作为新兴技术的代表,基因编辑技术在各领域得到了广泛应用,并发挥出了神奇的力量。特别是在医学领域,基因编辑技术更是被科学家们寄予了厚望,希望能够通过该项技术来弥补临床常规治疗手段的缺憾。
再生医学网获悉,近日,来自美国伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员发现了一种新的基因编辑技术,可以随着时间的推移对序列剪切或编辑进行编程。相关研究结果近期发表在Molecular Cell期刊上,论文标题为“Sequential Activation of Guide RNAs to Enable Successive CRISPR-Cas9 Activities”。
CRISPR是一种基因编辑工具,它允许科学家们改变细胞中的DNA序列,有时还可以添加所需的序列或基因。CRISPR使用一种名为Cas9的酶,它的作用就像剪刀一样,在DNA中的所需位置精确地进行切割。一旦切割后,细胞修复DNA断裂的方式就会受到影响,从而导致DNA序列发生不同的改变或编辑。
CRISPR系统的基因编辑功能的发现是在2010年代初被描述出来的。仅仅几年时间,科学家们就就迷上了这样的一种技术:在实验中,引导CRISPR靶向细胞中几乎所有的DNA序列,或者靶向细胞中许多不同的位点。
论文共同通讯作者、伊利诺伊大学芝加哥分校医学院生物化学与分子遗传学副教授Bradley Merrill说,“目前可用的基于CRISPR的编辑系统的一个缺点是,所有的编辑或切割都是一次性完成的。没有办法引导它们,让它们一个接一个地按顺序发生。”
Merrill及其同事们开发的这种新方法涉及使用称为向导RNA(gRNA)的特殊分子,gRNA在细胞内引导Cas9酶,并确定Cas9将在那里进行切割的精确DNA序列。他们将他们特别设计的gRNA分子称为“proGuide”,这些分子允许使用Cas9对DNA进行程序化的顺序编辑。
虽然proGuide仍处于原型阶段,但是Merrill及其同事们计划进一步发展他们的概念,并希望科学家们能够很快使用该技术。
Merrill说,“对在多个位点预编程Cas9按序激活的能力为生物研究和基因工程引入了一种新的工具。时间因素是人类发育的关键因素,也是疾病进展的关键因素,但目前对这些过程进行基因研究的方法并不能有效地利用时间因素。我们的系统允许以预编程的方式进行基因编辑,使得科学家们能够更好地研究时间敏感的过程,比如癌症是如何从几个基因突变中发展起来的,以及这些突变发生的顺序如何影响这种疾病。”
基因编辑技术自问世以来,就备受科研人员的青睐,甚至将其称之为“上帝之手”。
再生医学网认为,尽管基因编辑技术现阶段还并不完美,但相信随着该项研究成果后续不断完善,在不久的将来,基因编辑技术定能够迎来蓬勃的实际应用前景。