对于药测和临床医学研究领域而言,随着类器官技术的问世,彻底改写了该领域的发展轨迹。虽然类器官不能直接用于移植,但却能模拟真实器官,从而为药品测试和疗法开发提供了最理想的测试载台,大大缩短了药品测试周期。
再生医学网获悉,近日,罗马大学与意大利技术研究院联合造出3D脑类器官(brain organoids),作为脆性X综合征(Fragile X Syndrome)的研究模型,有望在体外研究该疾病的分子机制并测试药物,相关研究结果发表在《细胞死亡与疾病》(Cell Death and Disease)期刊上。
据悉,3D脑类器官是从人类干细胞中生成的人造三维细胞结构,可再现真实器官的特征。这些是体外模型,从生理学和病理学的角度都显示出与人类非常相似的条件,并且可以模仿体外细胞之间的相互作用。近年来,衍生自诱导性多能干细胞(ips细胞)的人脑类器官的发展,减少了研究活动中使用动物模型的试验,并为神经疾病的研究开辟了新视野。
脆性X综合征是与X染色体上FMRP基因突变相关的遗传性疾病,会引起认知障碍、学习和人际关系问题。在这项研究中,从ips细胞发展而来的经典细胞培养物(2D)和脑类器官(3D)在体外可重现脆性X综合征的一些典型特征,从而使研究人员能够研究该疾病的分子机制,证明FMRP蛋白在适当地支持神经元和神经胶质细胞增殖中的必要性,并在人脑发育中设定正确的兴奋-抑制比率。
作为干细胞技术的延伸,类器官技术拥有广阔的发展空间。对此,
再生医学网认为,随着该项研究成果成功问世,极大填补了相关类器官的空白。相信在不久的将来,相关类器官将会在临床科研和临床医学领域得到了实际应用,从而让更多患者能够从中受惠。