再生医学网获悉，近日，一篇发表在国际杂志Nature Biomedical Engineering上题为“Brain-wide Cas9-mediated cleavage of a gene causing familial Alzheimer’s disease alleviates amyloid-related pathologies in mice”的研究报告中，来自中国香港科技大学等机构的科学家们通过研究利用全脑基因组编辑技术开发出了一种新技术，其或能减少遗传修饰的阿尔兹海默病小鼠模型机体的阿尔兹海默病病理学表现，这项先进的技术或许还具有巨大的潜力，来转化为一种新型的长效策略来治疗阿尔兹海默病患者。
阿兹海默症，即俗称的老年痴呆。该病又被称作“不死的癌症”，意即为阿兹海默症基本无法彻底治愈，且病情会随着患者年龄增长而加重。不过，随着以基因编辑技术为代表的的新兴技术的崛起，似乎为阿兹海默症的治疗打开了一扇新的大门。
再生医学网获悉，近日，一篇发表在国际杂志Nature Biomedical Engineering上题为“Brain-wide Cas9-mediated cleavage of a gene causing familial Alzheimer’s disease alleviates amyloid-related pathologies in mice”的研究报告中，来自中国香港科技大学等机构的科学家们通过研究利用全脑基因组编辑技术开发出了一种新技术，其或能减少遗传修饰的阿尔兹海默病小鼠模型机体的阿尔兹海默病病理学表现，这项先进的技术或许还具有巨大的潜力，来转化为一种新型的长效策略来治疗阿尔兹海默病患者。
这篇研究报告中，研究人员开发了一种新型的基因组编辑技术，其不仅能够跨越血脑品章，还能将优化的基因组编辑工具运输到整个大脑中，利用这种新设计的基因组编辑运输工具，这种新技术就能通过单一无创的静脉注射从而实现高效的全脑基因组编辑，而且这还能有效地破坏阿尔兹海默病小鼠模型中引起家族性阿尔兹海默病的突变，并能够改善整个大脑中阿尔兹海默病的疾病症状，同时还能为后期开发新型治疗性策略提供思路。
同时，研究人员还在小鼠模型中发现，在治疗后6个月（约为小鼠模型正常寿命的三分之一），小鼠模型机体中的淀粉样蛋白的水平仍然很低，淀粉样蛋白被认为是能驱动阿尔兹海默病患者的神经变性的一种特殊蛋白，这就表明，这种单次注射的基因组编辑策略或许具有持久的治疗性效果，更重要的是，截止到目前为止，其在小鼠机体中并未出现任何副作用。研究者说道，作为首次展示的高效的全脑基因组编辑来减缓整个大脑的阿尔兹海默病疾病症状，这或许的确是一项让人兴奋的研究结果，这项研究工作是利用基因组编辑技术来治疗遗传性大脑疾病的一个重要的里程碑，其有助于帮助开发针对遗传性神经变性疾病形式的精准医学技术。
作为新兴技术的代表，基因编辑技术自问世以来，就受到了科研人员的青睐，并被广泛地应用在医疗科研领域，为多种难以治愈的恶性顽疾寻求新的治疗方法。对此，
再生医学网表示，从这一角度来看，该项研究成果具有十分非凡的意义。
