再生医学网获悉,近日,美国制药公司Vertex公布了其在研干细胞治疗产品VX-880的1/2期临床试验中的首例1型糖尿病患者数据。
这名患者在接受治疗后第90天时,恢复了自身胰岛素的产生,并将每天胰岛素注射了减少91%。VX-880是一种用于治疗1型糖尿病患者的同种异体干细胞,可分化成胰岛细胞,并分泌胰岛素,从而补充1型糖尿病患者胰岛素绝对缺乏的情况。
在经过评估后成为受试者,接受干细胞治疗后没有出现相关的严重不良事件。
治疗后,患者多项指标显著改善,从治疗后至第90天空腹和刺激C肽增加(C肽可放内源性胰岛素的产生),糖基化血红蛋白(HbA1c)减少,以及外源性胰岛素需求的减少[1]。
干细胞为功能性治愈糖尿病提供新思路
1型糖尿病是由于胰腺β细胞破坏引起的胰岛素绝对缺乏,目前主要通过外源性胰岛素注射来控制血糖。但是胰岛素注射只能起到短暂控制血糖的目的,无法逆转胰腺β细胞功能的丧失。此外,日常多次的胰岛素注射给患者工作生活带来极大的不便,且容易引起多种并发症。因此,科学家们设想有新手段能够恢复胰腺β细胞的功能,从而在发病机制上治愈糖尿病。
干细胞是一类具有多向分化潜能的细胞,有望分化为胰腺β细胞从而补充1型糖尿病患者体内β细胞不足的情况;此外,其强大的旁分泌机制也可分泌多种修复因子来挽救体内处于死亡边缘的β细胞或参与抑制针对β细胞的自身免疫反应。
再生医学网认为,糖尿病目前发病率高,治疗手段有限,给患者,家庭及社会带来负担。干细胞疗法的到来为功能性治愈糖尿病点燃了希望,正如Vertex公司执行副总裁兼细胞和遗传疗法首席执行官BastianoSanna博士说的一样:“第一位接受VX-880治疗的患者得出的这些结果是前所未有的。这些结果真正令人瞩目的是,它们是在目标剂量减半的治疗下取得的。”随着未来更大规模的数据披露,干细胞治疗糖尿病的安全性与有效性也将拥有更加坚实的临床证据。
(备注:图片源自网络。)