再生医学网获悉，爱姆斯坦生物科技有限公司近日宣布，在美国乔治亚州的谢泼德中心，其1期临床试验的在研T-MSC（Trophoblast-MesenchymalStemCell）干细胞新药（IMS001）已经完成首例多发性硬化患者用药。这是世界首次将胚胎干细胞来源的细胞用于人体全身给药的临床试验中。此前，胚胎干细胞技术仅被用于局部神经系统和眼部疾病的试验治疗。这个突破标志着胚胎干细胞技术的开发和应用进入了一个更高的阶段。
胚胎干细胞是在胚胎囊胚期提取、在体外建立的干细胞系，可以在体外无限扩增，并具有分化成机体几乎全部组织和器官的潜能。由于其无限扩增分化的潜能，使胚胎干细胞可以像化学药一样进行标准化生产，避免了传统成体干细胞的来源受限，质量不一致的问题，在医学上具有巨大应用前景。相比iPS诱导全能干细胞，胚胎干细胞未经基因工程改造，在安全性和基因稳定性上更具优势。
T-MSC是一种特殊的由胚胎干细胞分化获得的间充质样干细胞，通过爱姆斯坦的两步细胞分化专利技术，由单个人胚胎干细胞通过滋养层细胞中间体分化而成。经过完整的动物安全性、有效性验证，和规模化生产质量控制研究后，T-MSC在研新药获得全球首个FDA临床许可的、人胚胎来源的间充质干细胞新药，用于多发性硬化症的治疗。
T-MSC在研干细胞新药是一种异体“现货”干细胞产品，可静脉注射给患者。爱姆斯坦计划进行一项剂量递增、开放标签的研究，针对既往疾病修正治疗(DMTs)失败的复发-缓解型、继发性或原发性进展型多发性硬化症患者，评估单剂量静脉注射T-MSC在研新药的安全性、耐受性和探索性疗效。
“公司开发的一系列T-MSC在研干细胞新药都是基于我们近10年的研究成果，”爱姆斯坦首席技术官、T-MSC技术发明人王小方研究员说，“我们很高兴看到临床试验顺利开展，这无疑是非常关键的一大步。间充质干细胞的临床价值在业内已经取得广泛共识，从前期的动物试验和临床前试验结果看，T-MSC干细胞在一致性、有效性和量产等方面有较为突出的优势，具备天然的成药性。这个特性对于T-MSC新药在包括多发性硬化在内的各种自身免疫性疾病上的广泛使用至关重要。”
IMS001是一种来自人胚胎干细胞系的异体间充质干细胞产品。临床前试验已证明了IMS001对免疫调节的修复能力和穿越血脑屏障(BBB)的能力，这些天然属性可能在治疗神经性疾病、自身免疫性疾病和罕见病时有明显的优势，从而满足疾病治疗的更高需求。因此，这些特性在治疗多发性硬化症等疾病时，可能会更加有效地减少疾病复发、持续恶化和治疗疾病。
（备注：图文源自网络。）
