再生医学网获悉,近日,美国哈佛大学和麻省理工学院(MIT)的研究团队在NatureBiotechnology期刊上发表了题为:RNA-responsiveelementsforeukaryotictranslationalcontrol的研究论文。
这项研究设计了一种新的RNA治疗技术——eToeholds,它可以选择性地启动靶细胞(包括人类细胞)的基因治疗,只有当细胞特异性或特定的病毒RNA存在时,相关的蛋白质编码序列才能得以表达。这将指导RNA靶向的基因治疗、病毒诊断和癌症治疗等应用平台的开发。
本研究的通讯作者JamesCollins教授表示:“这为RNA疗法的新兴领域带来了新的控制电路——可以在特定的组织细胞中启动治疗,实现更具体和更安全的RNA治疗和诊断方法。更重要的是,eToeholds技术不仅开辟了下一代RNA疗法,还适用于植物和其他高等生物,成为一种新的基础研究和合成生物学的研究工具。”
JamesCollins教授还提出:“eToeholds平台可以帮助靶向RNA治疗和一些针对特定细胞类型的基因治疗,这是十分重要的,因为许多核酸靶向疗法的临床应用受到过度脱靶毒性的阻碍。eToeholds技术能够根据mRNA信号翻译蛋白质或基于蛋白质的前体,这将有助于通过限制特定靶细胞所需治疗的激活来解决这一挑战。”
总而言之,
再生医学网认为,这项研究开发了一种可以在真核细胞中表达的eToeholds系统,它可以根据触发mRNA分子的存在与否而在特定的细胞和组织中行使基因治疗、病毒检测甚至癌症治疗等功能,开辟了下一代RNA疗法,并有望成为一种基础研究和合成生物学的新型研究。
(备注:图文源自网络。)