基因是种很神奇的物质，它不仅是构成人体的基础部分，同时还决定了人类的生老病死。近年来，科学家一直在研究开发基因疗法，以期能够更好地对某些特定的疾病进行有效治疗。不过，基因疗法虽然效果理想，但同时也存在着一定的弊端。

　　再生医学网获悉，近日，来自美国加州理工学院、NIH、中科院深圳先进技术研究院等机构的研究人员开发出一种新型AAV载体。据悉，该载体不仅能避开肝脏，还能穿越血脑屏障（BBB）靶向脑细胞。相关研究成果发表在Nature Neuroscience上。

　　为了实现病毒衣壳的特异性，研究人员生成了一个工程改造的AAV衣壳序列文库，在AAV衣壳表面的多个位置引入多样性。通过两轮的筛选后研究人员选择了一组在静脉注射后能在小鼠中枢神经系统中高度富集并能避开不同外周器官的新型AAV变体。其中的AAV.CAP-B10变体递送后的转基因表达对中枢神经系统中的神经元具有高度特异性，在所有外周器官中显着降低，而且在小鼠肝脏中的靶向低到可以忽略不计。

　　研究人员还观察到AAV.CAP-B10在小鼠脑部的转基因表达具有神经元特异性。

　　此外，狨猴实验也表明了AAV.CAP-B10具有神经元特异性和低肝脏靶向性。AAV.CAP-B10在皮质、皮质下、小脑区域以及脊柱和背根神经节中递送后可以产生广泛而稳定的转基因表达。

　　论文通讯作者Viviana Gradinaru教授表示：“AAV工程赋予的新向性和组织特异性拓宽了AAV载体的研究方向，可以为脑部疾病提供新的治疗方法。有了这些新的衣壳，研究界现在可以在啮齿动物和狨猴中测试多种基因治疗策略，并建立必要的证据，以将这些策略应用于临床，为脑部疾病提供更安全、更有效的治疗选择。”

　　AAV载体是基因疗法的重要组成部分，同时也决定了基因疗法的治疗效果以及相关的副作用。对此，再生医学网表示，该项研究成果的问世，标志着基因疗法迈入了新的应用时代。相信在不久的将来，该研究成果定能在临床医学上得到广泛地应用。