再生医学网近日获悉，在某些特定的情况下基因替代疗法可能会起到修补受损心脏的作用。此项新研究成果，来自于一位日本大阪大学研究人员的报告。详细情况再生医学网为您推送。

       

       发现这一成果的研究人员声称其报告的实验对象来源于一名患有的遗传性心脏病的患者的心肌细胞，该细胞在实验室中生长时不能正常收缩，而替换一种造成这种影响的突变基因来修复这一缺陷。

       心律失常性心肌病的发生是由于参与桥粒的基因发生突变，其中桥粒在细胞之间形成“焊接”，帮助它们以协调的方式进行交流和运动。其中的一个称为PKP2的基因编码一种称为plakophilin-2的蛋白，对维持心肌细胞结构至关重要利用完整的PKP2基因拷贝替换突变的PKP2，修复了细胞收缩和桥粒组装方面的缺陷。这些作者能够利用一种延时方法和荧光标记的桥粒观察到这一点。鉴于PKP2是与心律失常性心肌病相关的最常见基因，而且PKP2突变可能导致严重的疾病，新的治疗方法可能有助于阻止疾病进展。

        这项研究的结果表明，基因替代疗法可能是治疗这种疾病患者的一种有价值的方式，而且这项研究中构建的细胞系是测试心律失常性心肌病新疗法的一种可行模型。  再生医学网对此表示，这一研究成果的突破，将为治疗人类心脏疾病做出突出贡献。