近年来，随着基础科研水平的提升，各种新兴技术如雨后春笋般纷纷冒出，其中，自然包括了基因编辑技术。作为新兴技术的代表，基因编辑技术自问世起就在各领域得到了广泛应用，特别是在临床医学领域，基因编辑技术更是发挥出了强大的作用。

　　再生医学网获悉，近日，Intellia Therapeutics公司展示了NTLA-2001疗法的最新数据，在去年6月份发布的1期临床试验数据的基础上，此次更新的数据显示，在治疗后2个月至12个月的随访期，患者的血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平持续保持下降。

　　转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR），是一种危及生命的严重罕见遗传疾病，据估计，全球大约有5万名患者，该疾病的特征是错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要是神经和心脏，进而导致神经系统、心脏和其他器官出现一系列问题。

　　NTLA-2001疗法，是一种体内基因编辑治疗，通过脂质纳米颗粒（LNP）载体，将携带靶向致病基因TTR基因的sgRNA和优化的spCas9蛋白的mRNA序列，递送至肝脏。

　　之前发表在NEJM的临床数据显示，在这6名接受治疗的患者中，3名患者接受0.1mg/kg剂量，3例患者接受0.3mg/kg剂量。接受治疗28天后，两种不同剂量的患者血浆中TTR蛋白水平分别平均下降52%和87%。且未观察到严重不良反应。

　　此次公布的中期数据，包括15名接受不同剂量治疗的患者，0.1mg/kg、0.3mg/kg和0.7mg/kg剂量组，每组各3人，1.0mg/kg剂量组6人。在治疗后第28天，前三组的血浆中TTR蛋白水平分别下降了52%、87%、86%，1.0mg/kg剂量组的6人血清TTR蛋白水平下降了93%，且在治疗后2个月至12个月的随访期，患者的血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平持续保持下降。

　　基因编辑技术的问世，为各种恶性疾病提供了一种全新的治疗思路与方法。但与此同时，我们需要清醒的认识到，基因编辑技术并非尽善尽美，它本身还有许多问题等待解决与完善。对此，再生医学网表示，但从整体来看，基因编辑技术仍旧是一种全新且可期待的超级疗法。