肌营养不良是一种较为少见的疾病，若得不到有效治疗，就会导致肌肉退化与萎缩，严重影响患者的生存质量。据悉，目前
临床医学上针对该疾病的治疗仍以传统的支持性措施为主，并无行之有效的治疗方法。不过，随着
干细胞疗法的问世，让无数患者从中看到了曙光。
再生医学网获悉，近日，来自德国的研究者们在Molecular Therapy:Nucleic Acids杂志上发表了题为“mRNA-mediated delivery of gene editing tools to human primary muscle stem cells”的研究性文章，该研究建立了基于CRISPR/Cas9的工具的mRNA介导的传递，作为将
基因编辑的肌肉干细胞应用于临床治疗肌肉疾病的一种有前景的和普遍的方法。
在本研究中，研究人员表明，基于mRNA的SpCas9和腺嘌呤碱基编辑程序在来自许多捐赠者的人类肌肉干细胞中导致高达90%的基因组编辑效率，无论年龄和性别，并且不需要任何浓缩步骤。
以NCAM1作为所有肌肉干细胞表达的内源性报告基因，其敲除不影响细胞的适合性，研究者表明，用mRNA编辑的细胞完全保留了其肌源性标志物的特征、增殖能力和功能属性。此外，基于信使核糖核酸的碱基编辑的传递在单一的非选择步骤中导致了导致肌肉营养不良的SGCA突变的高效修复。
综上所述，该研究表明，mRNA是一种理想的底物，可以将基因编辑工具输送到原代人类MUSCs，使来自广泛供体的细胞能够进行剂量依赖和整合无风险的转基因表达和基因组编辑，而不会影响其增殖、成肌和分化特性。该结果使基因编辑的人类MuSCs更接近于临床应用于骨骼肌疾病的移植治疗。
干细胞技术作为再生医学的重要分支，自问世起，就开启了一个全新的医学时代。对此，
再生医学网表示，特别是在遗传性或恶性疾病治疗领域，干细胞疗法更是创造出了一个又一个的医学奇迹。相信随着该项研究成果的问世，将会为肌营养不良创造出一种全新的治疗方法，并让无数患者能够从中受益，重新拥有强壮的体魄与精彩的生活。
关键字：肌肉干细胞,细胞疗法,肌营养不良,基因编辑
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