如果说，基因是“生命蓝图”，那么，基因编辑技术就是“上帝之剪”。毫不夸张地说，随着基因编辑技术的问世，人类才第一次有机会一窥生命的奥秘。而且随着基因编辑技术的初步应用，也为许多疑难遗传疾病提供了新的治疗思路与方法。

　　再生医学网获悉，近日，来自韩国基础科学研究院的金镇秀团队研究开发了一种新型线粒体碱基编辑平台——转录激活因子样效应物连接的脱氨酶（TALED），首次实现了在线粒体中进行A to G的碱基转换，为基因编辑补上了最后一块缺失的拼图。相关研究成果发表在了Cell上。

　　在这篇Cell论文中，研究团队创建了一个名为TALED的新型线粒体基因编辑平台，可以实现线粒体DNA的A-to-G转换。值得注意的是，仅在人类线粒体DNA中进行A to G转换就可以纠正90个已知线粒体点突变中的39个（43%）。TALED极大地扩展了线粒体基因编辑的范围，不仅可以用于建立线粒体疾病模型，还可以用来治疗线粒体遗传疾病。

　　研究团队通过融合三个不同组分创建出了TALED，第一个组分是转录激活因子样效应物（TALE），它能够靶向DNA序列；第二个组分是TadA8e，这是一种促进A to G转换的腺嘌呤脱氨酶；第三个组分是DddAtox，这是一种胞嘧啶脱氨酶，它使TadA8e更容易接近DNA。

　　TadA8e此前被认为是一种只对单链DNA具有特异性的脱氨酶，因此没人想要使用它来进行基因编辑，但这项研究显示，TadA8e能够在具有双链DNA的线粒体中进行A to G转换。

　　该研究的通讯作者金镇秀（Jin-Soo Kim）表示：正是这种跳出框框的思维方式真正帮助我们发明了TALED。DddAtox能够瞬时打开双链DNA，这个转瞬即逝的时间窗口，足以使超速效酶TadA8e快速进行A to G转换，编辑效率高达49%。此外，研究团队还开发了能够同时进行A-to-G和C-to-T转换以及仅A-to-G转换的编辑工具。

　　研究团队进一步验证了该工具的安全性，他们发现TALED既没有细胞毒性，也不会导致线粒体DNA不稳定。此外，没有对细胞核DNA造成不良脱靶编辑，mtDNA中的脱靶编辑也很少。

　　最后，研究团队表示，接下来的目标是提高TALED的编辑效率和特异性，为最终在胚胎、胎儿、婴儿或成年患者中编辑引起疾病的线粒体基因突变铺平道路。此外，研究团队还在开发适用于植物叶绿体DNA中A to G转换的TALED，用来改善植物的光合作用效率。

　　基因编辑技术，又被人称之为“21世纪最伟大的新兴技术”。对此，再生医学网表示，随着基因编辑技术的不断完善，相信在不久的将来定能够被广泛地应用于临床医学领域，从而让更多的患者能够尽早脱离病痛苦海，重新拥抱美好生活。