结节性硬化症是一种较为罕见的疾病，目前，临床医学上对于该疾病的研究并不深入，对其病因病理也不太详知，因此，也没有比较有效的治疗方法。为了彻底搞清楚该疾病的成因，科学家们决定借助类器官技术来实现这一目标。

　　再生医学网获悉，近日，来自渥太华医院研究所等机构的科学家们开发了遗传工程化的肾脏类器官，即利用人类组织来生长这种“迷你肾脏”。相关研究成果发表在Cell Reports上。

　　TSC是一种罕见的遗传性疾病，其会在皮肤、大脑、肾脏、心脏或肺部中引起肿瘤，且TSC的肿瘤多样化，往往起源于儿童或成年人机体中，其症状由轻度到危及生命的程度，通常包括癫痫发作和肾脏问题等，目前针对该病尚无有效的治愈方法，且治疗方案也非常有限。

　　几十年来，关于结节性硬化症肿瘤的起源细胞，对于科学家们而言一直是一个谜题，本文研究结果或许就能帮助研究人员找到这种挑战性疾病的新型疗法靶点。

　　而肾脏疾病是TSC患者发生死亡的主要原因，大约60%-80%的患者都会在肾脏中形成肿瘤，这通常会降低患者的肾脏功能，有时还会导致灾难性的出血现象，目前研究人员并没有足够的实验室模型来研究TSC是如何影响肾脏的，因此研究人员急需在该研究领域取得重大进展。

　　为了更好地理解TSC对肾脏的影响，研究人员对人类干细胞进行遗传工程化改造使其携带TSC1和TSC2基因突变，从而在实验室中培育除了3-D肾脏组织，即类器官，这些微型简化版的肾脏所携带的遗传特性与患者机体中所发现的TSC肿瘤相似，随后研究人员提取来自这些肾脏类器官中的单一细胞，并将其注入到小鼠肾脏中，随后其就能生长成为人类的TSC肿瘤。

　　利用这些类器官，研究人员发现，称之为许旺细胞前体的细胞就是TSC肿瘤在肾脏中开始形成的位点，此外，单一突变或许还会影响多种细胞类型的进展，这或许就能够解释肾脏肿瘤的变化（即使在相同的一个人身上）。这些“迷你肾脏”或能帮助研究人员更好地理解疾病的成瘾，同时也能被用来检测新型疗法的效果。

　　类器官技术作为干细胞技术的延伸应用，自其问世以来就备受医学界人士推崇，甚至被誉为“新一代实验工具”。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，将推动类器官在医药实验中的深度应用，从而使得实验数据更为精准。