心脏病虽然较为常见，但却难以有效治疗。更为糟糕的是，受不良生活习惯等因素影响，心脏病发病率逐年升高，并且呈现出年轻化趋势。这让不少的科学家为之感到忧心，并希望通过开发新疗法来提高心脏病的有效治疗率，甚至是能够提前预防心脏病。

　　再生医学网获悉，近日，Verve Therapeutics公司宣布，其开发的碱基编辑疗法VERVE-101在新西兰完成了首例患者给药，该疗法用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH），这也是首个体内碱基编辑的临床试验。此外，Verve还表示将在今年下半年在英国和美国提交临床试验申请。

　　这标志着下一代基因编辑技术——碱基编辑开始进入临床试验，也标志着基因编辑技术开始进入常见疾病的治疗。

　　VERVE-101疗法旨在通过脂质纳米颗粒（LNP）递送的碱基编辑技术（Base Editing）永久关闭肝脏中PCSK9基因的表达，从而降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），实现对包括HeFH在内的心血管疾病的预防和治疗。

　　Verve创始人兼CEO、著名心脏病专家Sekar Kathiresan表示，VERVE-101是一种一流的基因编辑药物，通过对肝脏细胞DNA进行一次修改，从而永久关闭致病基因。第一个使用这种研究性碱基编辑药物进行临床试验，既是Verve团队的重大成就，也是基因编辑领域的重大突破。VERVE-101有可能为HeFH患者提供改变游戏规则的治疗选择，将传统的慢性护理模式转变为单疗程、终生的治疗解决方案。

　　一针永久预防心脏病

　　低密度脂蛋白（LDL），是一种富含胆固醇的脂蛋白，当其过量时，它携带的胆固醇便积存在动脉壁上，容易引起动脉硬化等心血管疾病。因此低密度脂蛋白（LDL）也被称为“坏胆固醇”。

　　Sekar Kathiresan教授在研究冠状动脉疾病的相关基因时，发现了60多种可以降低血液中“坏胆固醇”水平的基因，这些基因可用于预防心血管疾病的发生。

　　这些能够降低“坏胆固醇”水平的基因中，研究的最深入的是PCSK9基因，PCSK9基因表达的PCSK9蛋白能够与与肝细胞表面的LDL受体（LDL-R）结合，使LDL-R降解，从而升高血浆中低密度脂蛋白胆固醇水平。降低PCSK9基因的表达或抑制PCSK9蛋白与LDL-R的结合，就能降低血浆中低密度脂蛋白胆固醇水平，从而预防心血管疾病的发生.

　　目前现有的药物，都是在基因转录后（例如siRNA药物）或表达后（例如PCSK9的单抗）起作用，但Sekar Kathiresan教授认为，现有的疗法都是治标不治本，需要长期服用药物或注射，而通过碱基编辑，在DNA层面治疗，就能实现一次性注射，永久防止心血管疾病，既解除了长期用药带来的负担，还能节省治疗费用。

　　碱基编辑技术自问世起就备受世人关注，作为基因编辑技术的重要分支应用，碱基编辑技术为许多疾病开发出了全新的治疗方案，从而拯救了数以万计的患者，让他们能够免受疾病的困扰。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，将大大降低心脏病的患病率。