提起黄斑变性，想必大多数中老年人都不会感到陌生。作为一种渐进性眼疾，若不能及时有效治疗，就会严重损害患者的视力，甚至导致失明。更为糟糕的是，目前临床上对于黄斑变性并无行之有效的治疗方法，这也使得许多老年性黄斑变性患者颇为痛苦无奈。

　　再生医学网获悉，近日，来自爱尔兰都柏林圣三一学院的研究人员开发出一种新的基因疗法，它显示出治疗老年性黄斑变性的前景。相关研究结果发表在Clinical and Translational Medicine期刊上。

　　这些作者开发出一种新的基因疗法（orphNdi1），这是第一种直接靶向AMD中功能失调的细胞内的线粒体功能的疗法。线粒体被称为细胞的“能量工厂”，因为它们管理着能量的产生，但它们的性能在干性AMD中大大下降，这与视力的恶化有关。

　　这种新的基因疗法巧妙地利用病毒进入受到AMD影响的细胞，并提供所需的遗传代码，从而给功能衰竭的线粒体提供生命线，使它们能够产生额外的能量，继续发挥支持视力的功能。该基因疗法已在多种干性AMD模型中显示出益处，为它有朝一日成为一种能够帮助全球数百万人的疗法带来了希望。

　　论文共同作者、都柏林圣三一学院的Jane Farrar教授说：“重要的是，这项研究在AMD模型中提供了第一个证据，表明直接调节眼部细胞的生物能量可以提供好处，改善干性AMD的视觉功能。在这样做的过程中，该研究强调了眼部细胞的线粒体是干性AMD的关键靶标。”

　　作为新兴医疗技术的代表，基因疗法自问世起就受到了医学界的青睐，特别是在罕见性和遗传性疾病防治领域，基因疗法更是发挥出强大的作用。对此，再生医学网表示，相信随着该项研究成果的问世，定能够彻底改写老年性黄斑变性治疗史。