视网膜退行性疾病是一种较为常见的遗传性疾病，同时也是导致失明的主要原因。目前，临床医学针对该疾病尚无有效的治疗方法，不过，随着基因疗法的问世，似乎让人们看到了一丝希望曙光。那么，基因疗法又是如何攻克此类顽疾的呢？

　　再生医学网获悉，近日，来自美国加州大学欧文分校的研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病中实现了精确的基因校正和疾病拯救。相关研究结果发表在PNAS期刊上。

　　论文通讯作者、加州大学欧文分校医学院眼科教授Krzysztof Palczewski博士解释说，“基因组编辑技术是一种针对遗传性疾病根源的绝佳方法。基因组编辑的技术不断发展，使精确的基因组编辑具有更少的副作用和风险，从而使精确的基因组编辑成为可能。”

　　这篇论文描述了使用基因组编辑治疗IRD的进展，以及稳健的临床转化的重要考虑因素。Palczewski说，“越来越多基于CRISPR的治疗方法正在进行临床试验。我们相信，针对IRD的临床试验会越来越多，任何导致IRD的突变都可以用这种方法进行治疗。”

　　在过去的二十年里，基因疗法的重大进展为成功治疗IRD带来了新的希望。最近，Liu实验室开发的精准基因组编辑试剂，包括碱基编辑器（base editor）和先导编辑（prime editor），在多种治疗环境中（包括IRD的小鼠模型），实现了高效和精确的靶基因校正，而不是基因破坏。精确的靶基因校正大大扩展了基因组编辑技术的潜在治疗应用，因为大多数遗传性疾病不能通过基因破坏来治疗。

　　基因是构成万物生灵的基础元素，如何将基因与医学相结合正在成为医学科研的重点研究方向，基因疗法也因此应运而生。对此，再生医学网表示，从这一角度来看，该项研究成果的问世具有十分积极的意义，相信在不久的将来，视网膜退行性疾病将被彻底征服。