脊柱裂是最常见的神经管缺陷，且多为先天性。据不完全统计，全球每年都有数以万计的脊柱裂患儿出生，如不及时进行治疗，就会对孩子的认知与行动能力造成严重影响，甚至还会导致其生活无法自理。但临床医学经验表明，在孕中期对宫内脊柱裂胎儿进行手术，其效果远比新生儿时期做同类型手术要好。

　　再生医学网获悉，经FDA批准，加州大学戴维斯分校的研究团队宣布启动世界上第一个宫内使用干细胞治疗脊柱裂的临床试验CuRe引起不小的轰动。而今，已有三名婴儿在接受CuRe试验后出生。

　　不过，加州大学戴维斯分校的研究团队不想止步于此。他们采用生物材料作为支架固定人胎盘来源的间充质基质细胞（mesenchymal stromal cell）制成“补丁”贴片，覆盖在胎儿暴露的脊髓上随胎儿一同发育成长，以期逆转神经损伤改善胎儿的运动功能。

　　而在这之前，虽然宫内手术已经成为标准治疗方案，“但仍有一半以上的脊柱裂儿童无法独立行走。”世界首位女性胎儿外科医生、加州大学戴维斯分校健康中心教授兼外科主任、CuRe试验的首席研究员Diana Farmer说，“迫切需要一种可以预防或减轻这种疾病严重程度的治疗手段。”

　　十多年来，Farmer一直致力于这项针对脊柱裂的人体临床试验。

　　Farmer专门邀请生物医学工程教授、开发促进组织再生的细胞疗法的领军人物王爱军一起成立了外科生物工程实验室，希望借此找到利用干细胞和生物工程提高手术效果改善手术结局的方法。几年前，她还与儿科外科医生Shinjiro Hirose一起创办了加州大学戴维斯儿童医院胎儿护理和治疗中心，为提高护理标准做准备。

　　与加州大学戴维斯分校兽医学院的合作也证实了干细胞治疗在动物身上是安全而有效的：三色英国斗牛犬Myrtle就是参与试验的一员，脊柱裂使她大小便失禁和无法使用后躯，而现在，她能够走路和爬楼梯了。

　　动物实验给出了漂亮的成绩，FDA随后批准启动宫内干细胞治疗MMC的人体临床试验。来自德克萨斯州奥斯汀的Emily成为了该试验的第一位参与者。

　　Emily，以及40人的手术和细胞准备团队共同完成了医学史上的第一次。全身麻醉后，外科医生在Emily子宫上切开小口，使胎儿飘动到切口附近，暴露出脊柱裂缺损。然后是关键时刻：把干细胞贴片放置在胎儿裸露的脊髓上。团队宣布手术成功。

　　2021年9月20日，Emily妊娠妊娠35周05天，Robbie降生了。Farmer对这一天期盼已久，按她预计，如果Robbie未接受治疗，那么出生时将会患有腿部麻痹。令人惊喜的是，孩子一出生就开始蹬腿了。

　　不过，CuRe团队对作出结论仍然抱有谨慎态度。他们表示，在试验的这个安全阶段还有很多东西需要学习。CuRe试验计划总共治疗35名患者。他们将对迄今为止在试验中诞生的三名婴儿进行持续的检测直至6岁，以全面评估手术的安全性和有效性，尤其是在婴儿30个月大时，重点检查他们的行走和便盆训练。

　　宫内手术作为出生缺陷的主要预防方式之一，其重要性不言而喻，特别是当宫内手术与干细胞相结合后，会给新生命带来无限可能。对此，再生医学网表示，从这一角度来看，该项手术试验的开展具有十分积极的意义，相信能够帮助到更多的脊柱裂患儿。