骨髓瘤是一种可怕的疾病，目前，临床医学针对该疾病尚无有效的治疗方法。不过，随着干细胞疗法，特别是CAR-T细胞疗法问世，似乎为骨髓瘤治疗带来了新的希望。众所周知，CAR-T细胞疗法作为一种新型疗法，在许多恶性疾病治疗领域都取得了不俗成果。

　　再生医学网获悉，近日，来自美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心、丹娜-法伯癌症研究所和罗斯威尔公园综合癌症中心的研究人员发现一种利用对免疫系统中的T细胞进行基因改造后获得的CAR-T细胞疗法靶向一种有点神秘的细胞蛋白---GPRC5D抗原，该方法在对多发性骨髓瘤患者的首次临床试验中产生了令人瞩目的结果。相关研究结果发表在NEJM期刊上。

　　与大多数CAR-T细胞疗法一样，这项新的研究中报告的、由MSK开发的新型CAR-T细胞疗法是为每位患者定制的。数以百万计的T细胞从患者的血液中收集，然后对它们进行基因改造使之表达一种靶向在靶细胞表面上表达的GPRC5D抗原的CAR受体。然后，这些经过基因改造的新型CAR-T细胞被输注回患者体内，在那里它们会对携带GPRC5D的肿瘤细胞发起攻击。

　　GPRC5D抗原有点神秘，因为它在正常细胞生活中的作用还不清楚。尽管如此，当这些作者在骨髓瘤细胞表面上探测那些特别丰富的蛋白时，GPRC5D脱颖而出。

　　论文共同通讯作者、丹娜-法伯癌症研究所的Eric L.Smith博士说，“我们的临床前研究表明，GPRC5D是用于治疗多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法的一种有吸引力的靶标。我们发现，与正常组织相比，它在骨髓瘤细胞表面上的含量特别高。”

　　在MSK进行的这项1期临床试验中，17名患者此前接受了中位数为6次的骨髓瘤治疗，其中包括一些接受过靶向BCMA的CAR-T细胞治疗的患者。对第二代CAR-T细胞疗法的四个剂量水平进行了测试。

　　这项新的研究显示，这种新疗法总体上是安全的，它的副作用与靶向BCMA的CAR-T细胞疗法相仿。15名参与者经历了细胞因子释放综合征（CRS），这是CAR-T细胞治疗期间出现的一种常见的、暂时的以系统性炎症为标志的副作用。

　　针对新疗法的治疗后测试显示，12名参与者（占整个小组的70.6%）对这种治疗有反应，显示他们的癌症有可测量的下降。6人出现完全缓解，即没有可检测到的癌症。其中两名患者在接受治疗一年多后仍然显示出对该疗法的反应。

　　在过去，针对癌症等恶性疾病，临床上主要以放化疗为主，但这类疗法不仅效果不佳，而且副作用极大，因此饱受诟病。对此，再生医学网表示，万幸的是，随着CAR-T细胞疗法、靶向疗法以及基因疗法的问世，为癌症临床治疗探索出一条全新的道路。