重症肌无力是一种较为常见的慢性疾病，患者往往会四肢无力、眼睑下垂，给人一种“没睡醒”的感觉，而且随着病情发展，患者的咀嚼、吞咽甚至是呼吸功能都会受损，严重影响患者的生活质量。更为糟糕的是，目前临床上针对重症肌无力并无行之有效的治疗方法。

　　再生医学网获悉，近日，加州大学欧文分校的临床机构UCI Health和UCI Alpha Clinic正在对全身性重症肌无力患者进行CAR-T细胞疗法的临床试验。这是第一个使用CAR-T细胞疗法治疗自身免疫性疾病的临床试验。

　　基于RNA的CAR-T细胞疗法

　　CAR-T细胞疗法在治疗某些癌症方面取得了巨大成功，基于RNA的CAR-T细胞疗法可以将这种风险降至最低，并以最小的副作用提供显着的长期益处。

　　Descartes-08由Cartesian公司RNA Armory?平台开发，利用mRNA表达CAR来生成CAR-T疗法，是一款mRNA工程化自体CAR-T疗法，可短暂而非永久的表达CAR分子，从而降低了传统CAR-T细胞疗法固有的风险。其靶向B细胞成熟抗原（BCMA），用于治疗全身型重症肌无力（gMG）。

　　Descartes-08不同于抗B细胞药物，抗B细胞抑制剂不能处理长寿命浆细胞；也不同于FcRn阻断剂或补体抑制剂，后者仅在产生自身抗体和致病介质扩增后才尝试干预。

　　这项疗法旨在通过靶向可以在体内存活数十年的致病性长寿命浆细胞来阻止自身抗体的产生。

　　CAR-T疗法已经帮助患者显著改善

　　2021年8月Cartesian Therapeutics公布的Descartes-08在治疗全身性重症肌无力（gMG）患者的1b/2a期临床试验的结果中，第一个队列的所有3例gMG患者均表现出疾病的显著改善，且对药物耐受良好，没有细胞因子风暴（CRS）的发生或其它严重的不良反应。

　　根据重症肌无力综合(MGC)量表，3例患者在治疗3个月后，平均改善超50%。这一数据已初步显示了Descartes-08的安全性与疗效。2022年预计招募18位志愿者来开展2期临床研究，旨在进一步评估该细胞疗法的疗效及安全性。

　　想要治疗重症肌无力，首先就要了解其病因，从以往的研究结果来看，B细胞是导致重症肌无力的“罪魁祸首”。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，相信将为重症肌无力的治疗提供一条新的思路与方法，从而拯救更多的重症肌无力患者。