提起白血病，想必大家不会感到陌生。作为血癌的一种，白血病多见于婴幼儿，而且临床上针对这一疾病并无行之有效的治疗方法，这让许多患儿父母感到深深绝望。不过，随着碱基编辑技术的问世，似乎为白血病治疗提供了一条新的思路与道路。

　　再生医学网获悉，近日，英国科学家使用一种基因编辑疗法——碱基编辑（base-edited）治疗了一名身患T细胞白血病的13岁年轻患者，这项技术的应用是世界首例。

　　科学家为来自英国莱斯特的女孩阿丽莎注射了经碱基编辑技术“改造”的T细胞，六个月后，阿丽莎体内癌细胞数量为零。

　　T细胞白血病是一种因被称为T细胞的白细胞缺陷而导致的癌症。这些白细胞不能正常发育，并且生长太快，干扰了体内血细胞的生长。其标准疗法包括骨髓移植和化疗，但在阿丽莎的病例中，这些传统方案并未起效。

　　碱基编辑是如何做到消灭癌细胞的呢？

　　第一个碱基编辑禁用了T细胞靶向机制，从捐赠的细胞中去除受体以避免排斥反应；

　　第二个碱基编辑去除了所有T细胞上的化学标记“CD7”，这样工程化的细胞就不会最终相互破坏；

　　第三次碱基编辑去除了T细胞上的化学标记“CD52”，可以防止细胞被化疗药物杀死；

　　最后，添加了一种受体，使细胞能够识别白血病T细胞。

　　若此项治疗有效，阿丽莎的免疫系统——包括T细胞——将通过第二次骨髓移植重建。

　　现在，治疗阿丽莎的伦敦大奥蒙德街儿童医院团队正准备再招募10名常规疗法不起效的T细胞白血病患者，以进行进一步的试验。如果再次取得成功，碱基编辑的细胞有望被用于其他类型白血病和其他疾病的患者。

　　碱基编辑技术自问世起就备受医学界人士青睐，并被广泛应用于各种遗传性疾病的临床防治。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果问世，势必会彻底改写白血病治疗史，相信随着该项技术后期大规模应用，将会让广大白血病患者看到新的康复曙光。