常言道，眼睛是心灵的窗户，带我们领略这五彩斑斓的美丽世界。但在现实生活中，受疾病、意外等因素影响，这扇窗户往往会悄然关闭，令人内心痛苦不堪！而且，目前临床上，针对失明并无行之有效的治疗方法，这也意味着患者不得不终生生活在黑暗里。
再生医学网获悉，近日，来自来自美国俄勒冈州立大学和俄勒冈健康与科学大学（OHSU）的研究人员成功发现了一种能够靶向眼内光感受器（PR）的肽序列，通过将其与脂质纳米颗粒结合，新的LNP递送系统首次成功靶向动物的眼内感光细胞，并将mRNA递送至小鼠以及非人类灵长类动物的神经视网膜中。相关研究成果发表在Science Advances期刊上。
遗传性视网膜疾病是一种较为常见的遗传性疾病，是由与视网膜病理学相关的300余种不同的基因突变引起，一旦这些基因不能正确表达，就会导致进行性的细胞死亡从而使患者失明。
对于该类遗传疾病而言，最理想、最有效的治疗方式莫过于通过基因增强、编辑或沉默等技术纠正致病基因。
但由于LNP介导的mRNA递送仅限于视网膜色素上皮细胞（RPE）和Müller胶质细胞，无法穿透神经视网膜，这就成为了它们将基因或基因编辑器递送至光感受器（PR），也是最重要的细胞靶标之一的重要阻碍。
在本次研究中，研究团队克服了此前使用脂质纳米颗粒（LNP）递送遗传物质的主要限制——让它们到达眼睛后部，也就是
视网膜所在的位置。经过改良的脂质纳米颗粒能够穿透神经视网膜并将mRNA传递给感光细胞，从而恢复感光细胞的正常功能。
这也意味着，该项研究属于世界首次，利用LNP靶向感光细胞，为遗传性视网膜疾病带来了新的治疗思路与方法。
研究结果表明，该递送系统成功定位并且能够将治疗性mRNA递送至小鼠的光感受器（PR）、视网膜色素上皮细胞（RPE）和Müller神经胶质细胞。
在此之后，研究团队分别向小鼠和恒河猴的眼睛中进行注射治疗。通过多种成像技术检查发现，受试动物的视网膜组织发出绿色荧光，这表明脂质纳米颗粒确实到达了光感受器，并且其递送的mRNA成功进入视网膜并且产生了绿色荧光蛋白。
上述结果表明，脂质纳米颗粒能够在非人类灵长类动物中靶向光感受器，这代表了LNP-mRNA递送技术的一项新的突破。
遗传性视网膜疾病极易导致失明，且治疗起来十分困难，在过去，临床上针对此类疾病缺乏有效的治疗手段。对此，
再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，相信将彻底改写遗传性视网膜疾病的治疗史，届时，定有更多患者能够从中受惠，并重拾光明。
