提起脑瘫，想必大家都不会感到陌生。作为一种非进行性永久性中枢神经系统(CNS)疾病，脑瘫是导致儿童身体残疾的主要因素。据不完全统计，我国脑瘫患儿的总人数在77万~175万之间，每年新增患儿约5万~10万。不难看出，脑瘫治疗是一项重点医疗任务。

　　再生医学网获悉，近日，国内一干细胞研究团队首次进行了一项鼻内注射神经干细胞（NSCs）治疗脑瘫的开放标签随机对照临床试验研究。相关成果发表在《Stem Cell Research&Therapy》期刊上。

　　干细胞有望治疗脑瘫

　　目的：评估鼻内递送NSCs治疗儿童CP的安全性和有效性。

　　纳入标准：将符合入组条件的25例患者随机分配，年龄在3~12岁其中治疗组15例（n=15）和10例对照组患者（n=10）。临床表现为中度至重度瘫痪，其特征是缺血缺氧引起的痉挛性CP。

　　方法：治疗组患者口服氯雷他定片(5mg)，移植前2h静脉注射地塞米松(4 mg)，并用10%水合氯醛灌肠剂(50mg/kg)进行镇静；然后5分钟内将含有NSCs(5*105/kg)的贴片放置在双侧鼻腔的嗅裂上；每例患儿间隔1个月接受3次NSCs移植。

　　结果：

　　①安全性：移植后24个月没有发生与鼻内NSCs治疗相关的严重AE，大多数观察到的AE严重程度为I级和II级，或者是短暂的，在移植后持续数小时或最多3天。

　　②有效性：与对照组相比，治疗组患者在24 M时ADL和GMFM-88（含A、C、D、E、TOTAL）量表评估的自理能力和粗大运动功能均有明显改善NSCs(P<0.05)。与基线相比，治疗组在24 M时FMFS、SS、LAS、EAS、GMFM-88（包括B、C、D、E和TOTAL）量表评分和ADL显著增加，而SDSC分数下降(P<0.05)。

　　③治疗效果稳定性：我们在不同的随访时间点观察到，患者活动自理能力、站立、步行/跑步/跳跃在治疗1M后有显著改善；治疗3M后，患者表达能力和粗大运动的整体功能得到了显著改善；治疗6M后，患者的社交能力有所改善，并且保持之前的其它改善；最复杂的手部精细运动需要高度控制小肌肉、肌张力和手眼协调能力，直到24 M才开始改善；并且所有改善一直持续到治疗组移植后24M。

　　结果表明，鼻内给药NSCs不仅可以改善患者的临床症状，如运动、语言、认知、自理能力，甚至睡眠质量，而效果是长期的，并且在粗大运动的早期阶段，治疗效果更为明显，为今后的脑瘫临床治疗提供了新的思路与依据。

　　脑瘫不仅会令患儿备受病痛折磨，而且还会让家庭背负沉重的思想负担与经济负担。因此，脑瘫治疗就显得尤为必要。但令人遗憾的是，目前临床上针对脑瘫并无行之有效的治疗方法。对此，再生医学网表示，该项研究成果的问世，对于广大脑瘫患儿家庭而言，或许是一个新的转机，相信随着后续完善普及，脑瘫患儿定能迎来新的明天。