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重磅!基因疗法首次让小鼠模型恢复听力
时间:2023-07-05 10:41:48  作者:lfy  来源:生物谷
再生医学网获悉,近日,来自麻省总医院等机构的科学家们通过研究首次成功阐明了AAV载体在衰老动物模型中的功效。
  声音,是人类认知世界的重要“工具”,但随着听力损失现象的产生,让无数人顿时陷入了无声地狱,严重影响到了患者的生活质量。目前,临床上对于遗传性听力损失的治疗方法主要以佩戴助听器和移植人工耳蜗为主,但这些方法都是“治标不治本”,局限性较大。

  再生医学网获悉,近日,来自麻省总医院等机构的科学家们通过研究首次成功阐明了AAV载体在衰老动物模型中的功效。相关研究成果发表在Molecular Therapy杂志上。
  世界首例——AAV载体新功效
  在该项研究中,研究人员观察到,当给予动物注射携带健康人类TMPRSS3基因的AAV时,衰老的小鼠机体的听力就得到了强有力地恢复。
  同时,这项研究也是首个挽救衰老小鼠听力的研究,其指出了即使是在高龄时治疗DFN88患者的可行性。
  除此之外,研究人员还确定了其它基因疗法在衰老人群中的可行性,为后期开发AAV2-hTMPRSS3基因疗法来治疗DFN88患者奠定了坚实的基础。
  研究者认为,通过该项研究,让人们看到了基因疗法在遗传性听力损失治疗领域的无限潜力。
  听力损失虽然听上去问题不大,但对于患者而言,却等于失去了二分之一的世界。而在全球数以亿计的听力损失患者中,有很大一部分属于遗传性听力损失,与其他类型的听力损失相比,遗传性听力损失更加难治。对此,再生医学网表示,随着该项研究成果的问世,为遗传性听力损失治疗提供了新的思路与方法。
关键字:基因疗法,听力损失,
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