提起
黑色素瘤,想必大家不会感到陌生,从早年《非诚勿扰2》里的李香山,到近段时间因病去世的歌星张恒远,都患有该疾病。事实上,作为一种较为罕见的恶性肿瘤,黑色素瘤在我国的发病率并不高,但其所造成的严重危害却足以令人为之感到胆寒。
再生医学网获悉,近日,来自哈佛医学院的研究人员开发了一种基因编辑+基因工程的双干细胞平台,通过局部给药,向脑转移的黑色素瘤释放溶瘤病毒和免疫调节剂,增强治疗效果。相关研究成果发表在Science子刊上。
双管齐下增强免疫疗法
在该项研究中,科研人员设计了一种使用工程化“双干细胞”的方法来最大限度地攻击已经扩散到大脑中的癌细胞,这种方式此前已经显示出减少肿瘤生长的希望。但考虑到溶瘤病毒也会破坏释放它的细胞,导致这种治疗策略难以持续。
为此,研究团队使用CRISPR-Cas9基因编辑技术在第二种干细胞中敲除了Nectin 1受体,敲除后的干细胞不能被
溶瘤病毒靶向,并让其释放免疫调节剂,例如粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF),增强免疫系统,帮助对抗癌症。
通过小鼠模型实验,研究团队发现,该疗法成功地激活了树突状细胞和T细胞介导的免疫反应。与现有的溶瘤病毒治疗方法相比,这种双干细胞疗法显示出更强的治疗效果。
这些研究结果提供了一种有希望的基于
干细胞的免疫治疗策略,可用于治疗转移到中枢神经系统中的肿瘤,研究团队表示,希望在不久的将来启动1期临床试验。
通常而言,早期的黑色素瘤是很容易治愈的,但当病情发展为晚期时,基本上已是回天乏力,特别是在发生脑转移后,患者的生存预期仅为4-6个月。对此,
再生医学网表示,不过随着该项研究成果的问世,为晚期黑色素瘤的治疗提供了新的思路与方法,希望能够帮助到更多的黑色素瘤患者。