提起重症肌无力，可能知之者较少，作为一种获得性自身免疫疾病，重症肌无力主要表现为骨骼肌疲乏无力，进而会影响到患者的正常生活与工作。目前，临床上针对重症肌无力的治疗仍以药物控制为主，但始终无法实现治愈。不过，随着T细胞疗法的问世，让无数重症肌无力患者看到了新的希望！

　　再生医学网获悉，近日，来自美国的一项小规模临床试验结果表明，CAR-T细胞疗法在经过改进后可用于治疗重症肌无力。相关研究成果发表在Lancet Neurology期刊上。

　　CAR-T细胞有望治疗肌无力

　　在该项研究中，14名全身性重症肌无力患者接受了不同剂量的改良型CAR-T细胞疗法。理想的剂量被确定为每周一次，为期六周。

　　临床试验结果表明，三名患者显示他们的症状完全或接近完全消除，这种情形在治疗后持续了六个月；另外两名患者不再需要接受目前针对一些严重的重症肌无力病例的长期静脉注射免疫球蛋白。

　　据该项研究的负责人表示，重新利用CAR-T这样的突破性疗法来治疗一种神经系统疾病，显示了免疫疗法在治疗方案有限甚至没有的情况下的多功能性。

　　不过需要指出的是，包括CAR-T细胞疗法在内的许多免疫疗法都有严重副作用的风险，通常情况下，T细胞是利用可以在细胞内持续存在的DNA重编程的，这可能会导致放大的效果和严重的副作用。

　　作为再生医学的重要范畴，CAR-T细胞疗法自问世起就备受医学界人士青睐，并被广泛地应用于各种遗传性疾病与罕见病的治疗当中，且收效甚好。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，相信将彻底改写重症肌无力的治疗史，从而让更多患者能够重获康复。