阿尔茨海默病，即俗称的“老年痴呆”，是一种比较常见的中枢神经退行性病变，且几乎无法治愈，因此，临床上又将此疾称为“不死的癌症”。为了更好地探索阿尔茨海默病的病理机制，并从中找寻到有效的治疗方法，科学家们将希望寄托在干细胞技术身上。

　　再生医学网获悉，近日，来自美国德克萨斯大学圣安东尼奥分校的Jenny Hsieh团队利用人类大脑发育的干细胞模型研究了与AD相关的基因突变如何影响早期的人类大脑发育。相关研究成果发表在Stem Cell Reports期刊上。

　　干细胞揭示AD起源

　　之前的研究中，科学家发现，家族性AD的患者在出现AD症状几年前，其大脑结构就已发生异变，这表明这种疾病可能在生命的更早阶段就已经开始了。为了找寻到发生这种异变的真正原因，科学家们开展了此项试验。

　　在该项试验研究中，研究者利用携带家族性AD突变的经过CRISPR编辑的干细胞系培育出所谓的皮质球体，即类似人类胚胎大脑的小细胞团。

　　经研究发现，AD突变干扰了这些皮质球体的正常发育，与没有AD突变的皮质球体相比，携带AD突变的皮质球体更大，包含的成熟的功能性的神经元更少。通过确定内在的分子途径，这些研究者在皮质球体模型中确定恢复正常大脑发育的干预点。

　　有趣的是，不同类型的AD相关突变在这些皮质球体中引起了不同的发育异常，揭示了为每名患者单独定制治疗方法的必要性。

　　新希望助力AD预防

　　阿尔茨海默病是一种起病隐匿的渐进性发展的神经系统退行性疾病。据不完全统计，全球约有5000万人罹患阿尔茨海默病，特别是随着人类平均寿命增长，老年化社会加剧，阿尔茨海默病的患病率也在不断上升。

　　临床上，阿尔茨海默病的症状主要现为记忆力下降、日常生活能力产生障碍，最终将卧床不起、大小便失禁，完全需要依赖家人的照顾。目前只能通过药物缓解大脑萎缩，还没有治愈的方法。

　　这是因为患者通常在这种疾病的晚期阶段被诊断出来，等于是限制了早期治疗干预的可能性。尽管对大多数患者来说，这种疾病的原因是未知的，而且可能是多因素的，但一些患者有已知的影响神经元功能和生存的基因突变，导致了AD的家族性形式。

　　为了提高AD预防及早期诊治效率，科学家通过试验揭示了AD的早期起源，为AD预防与早期治疗提供了理论依据。

　　与许多恶性疾病一样，阿尔茨海默病也具有潜伏期长，早期难以有效察觉等特征。故此，我们不难得出这样的结论，即提高阿尔茨海默病的早期诊断率，对于治疗该疾有着较大帮助。对此，再生医学网表示，从这一角度来看，该项研究成果的问世无疑具有十分积极的意义。