重症肌无力，是一种较为常见的获得性自身免疫性疾病，临床主要表现为部分或全身骨骼肌无力，严重者甚至连睁眼都十分困难，对患者的日常生活造成了严重影响。目前，临床上针对重症肌无力并无行之有效的治疗方法。不过，随着干细胞疗法的问世，为重症肌无力治疗提供了新的思路与方法。

　　再生医学网获悉，近日，《柳叶刀神经病学》杂志发布了一项名为MG-001的1b/2a期试验结果。研究表明，CAR-T免疫细胞有望成为自身免疫疾病的新选择。

　　全球首次T细胞治疗MG

　　据悉，在这项研究中，患者的重症肌无力-日常生活活动（MG-ADL）评分均在6分或以上，并且还具有与这种疾病相关的自身抗体。

　　在该研究的1b阶段，3名MGFA III-IV级的重症肌无力患者接受了治疗。他们接受了三种递增剂量的CAR-T细胞，以确定最大耐受剂量。

　　在第2a阶段，11名MGFA II-IV级重症肌无力患者接受了最大耐受剂量的CAR-T细胞。将患者分为三组来测试治疗的给药方案。这些组分别在每周两次、每周一次和每月一次的时间点接受治疗。其中9名患者接受了全部六剂的Descartes-08，2名患者退出了研究。

　　经了解，3名患者在随访时表现出症状减轻，这3名患者中有2名在6个月的随访中继续表现出症状减轻。2名患者在接受Descartes-08治疗后不需要静脉注射免疫球蛋白。

　　在这些临床试验中，患者出现了一些与治疗相关的副作用，例如发烧、头痛和恶心，但没有表现出CAR-T细胞疗法的严重副作用，如神经毒性、血液毒性和细胞因子释放综合征。因此，研究者得到结论：Descartes-08对患者来说是安全的，可以在门诊重复给药。

　　通过上述临床试验，我们可以看到，CAR-T细胞疗法可以减轻重症肌无力患者的症状，并且无需静脉注射免疫球蛋白，有望成为自身免疫疾病的新选择。

　　在过去，针对重症肌无力的治疗主要以药物控制为主，但这种疗法适用性较差，而且对于病情严重者效果甚微。为了寻找到更好的治疗方法，科学家们将希望寄托于干细胞疗法。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，相信将彻底改写重症肌无力的治疗史。