提起渐冻症，想必大家不会感到陌生。这是一种罕见的渐进性神经退行性疾病，患者的运动神经元逐渐退变乃至死亡，从而严重影响其健康生活。在过去，临床上对于渐冻症并无行之有效的治疗方案，不过，随着基因疗法问世，让渐冻症患者看到了新的希望。

　　再生医学网获悉，近日，来自上科大生命学院的罗振革团队研发出一种全新的ALS基因治疗策略。相关研究成果发表在Molecular Therapy期刊上。

　　基因治疗渐冻症新策略

　　罗振革实验室长期研究神经发育与再生，在神经肌肉突触形成、神经生长与再生、及大脑皮层发育与进化领域有长期积累。

　　经过前期探索和挖掘，研究组聚焦神经细胞源性神经营养因子NDNF，优化并构建了基于腺相关病毒AAV的NDNF表达载体，采用脊髓鞘内注射手段，实现了NDNF在脊髓及全脑的大范围神经细胞转染。

　　在该项研究中，研究人员将AAV-NDNF在疾病发生的不同阶段鞘内注射到SOD突变ALS小鼠，经研究发现，在疾病发生的早期一次注射AAV-NDNF即可显著改善疾病小鼠的运动行为并减缓体重的下降；在疾病发生的晚期一次注射可显著延长ALS动物的生存。

　　无论是从组织学分析，还是从信号通路分析来看，AAV-NDNF注射都能够显著改善ALS小鼠病情。因此，研究人员认为，通过AAV鞘内递送NDNF展现了作为ALS基因治疗策略的潜力。

　　基因疗法温暖渐冻人生

　　肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），即俗称的渐冻症。这是一种渐进性神经退行性疾病，主要由位于大脑的上运动神经元和位于脊髓的下运动神经元逐渐退变甚至死亡引起。

　　随着病情加重，会逐渐引起肌肉的去神经支配、肌肉萎缩，导致运动功能障碍，严重威胁患者的健康与生命安全。目前，临床上认为，90%的ALS病例是散发性的，缺乏明确的基因诊断，只有10%有明确的基因突变。

　　虽然基于病理机制的多个小分子药物已进入临床验证，但治疗效果非常有限，基因治疗策略便成为令人期待的手段。

　　特别是随着该项研究成果的问世，更是让我们认识到AAV基因疗法在渐冻症治疗领域具有无穷的潜力，相信随着后续的精进与完善，我们定能够获得一种全新的用于渐冻症治疗的AAV基因疗法，从而让更多患者成功摆脱渐冻人生。

　　尽管渐冻症并非癌症，但其危害程度却丝毫不弱于后者。再加之，临床上对于渐冻症的具体病因并不清楚，这也增加了治疗的难度。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，为渐冻症治疗提供了新的思路与方法，相信将会帮助到更多的渐冻症患者。