提起卡纳万病，或许知者甚少，这是一种较为罕见的致命性疾病，多见于多见于3~6个月大的婴儿。一般来说，卡纳万病的病理主要是海绵状脑白质营养不良，严重者甚至还会引起失明、癫痫等疾病，严重威胁患儿的生命健康。更为糟糕的是，目前，临床上针对该疾病尚无有效的治疗方法。

　　再生医学网获悉，近日，来自美国希望之城的研究人员开发出了通用的供者干细胞，有望治疗卡纳万病之类的致命脑部疾病。相关研究成果发表在Advanced Science期刊上。

　　干细胞治疗卡纳万病

　　在该项研究中，研究人员将携带功能性天冬氨酸酶基因的健康人类皮肤细胞转化为诱导性多能干细胞，然后又将iPSC分化为少突胶质祖细胞，即产生髓鞘的前体细胞。

　　与对照组小鼠相比，接受这种细胞疗法的卡纳万病小鼠模型表现出ASPA活性增加，并且减少了代谢物N-乙酰-L-天门冬氨酸在大脑中的毒性积累。

　　据负责该项研究的工作人员表示，这种现货方法不仅可以为需要细胞治疗的患者提前三到六个月提供拯救生命的治疗。

　　更重要的是，这些通用的供者细胞还能够躲避受体的免疫攻击。对此，参与该项研究的工作人员表示，此次研究是首次将干细胞设计成针对中枢神经系统疾病的细胞疗法的通用供者，意义可谓重大。

　　过去，临床上针对卡纳万病主要是采取保守治疗，效果往往不甚理想。不过，随着干细胞疗法的问世，为卡纳万病治疗提供了新的方案与理论依据。对此，再生医学网表示，相信在不久的将来，卡纳万病或将彻底被攻克，从而让更多患儿能够健康茁壮地成长。