说起癌症，许多人都认为是中老年常见疾病，但实际上，癌症患者并没有明显的年龄界限，甚至有些儿童还会罹患诸如神经母细胞瘤等癌症，让人颇为痛心！更糟糕的是，目前临床上针对神经母细胞瘤并无行之有效的治疗方案，这也增加了患儿的死亡风险。

　　再生医学网获悉，近日，《新英格兰医学杂志》发表了一项CAR-T细胞治疗神经母细胞瘤的临床试验结果，27名参与临床试验的患儿存活率均得到了提高。

　　CAR-T细胞治疗儿童癌症之王

　　该项试验共纳入27名神经母细胞瘤儿童，患者的中位年龄为6.7岁，这些患者至少接受过两种治疗，其中12名患者属于难治性，14名患者治疗后复发。他们均接受了靶向双唾液酸神经节苷脂GD2(GD2-CART01)的CAR-T细胞治疗。

　　CAR-T细胞输注六周后，9名患者出现完全缓解。他们不需要进一步输注GD2-CART01。8名患者出现部分缓解。5名患者病情稳定，这意味着疾病的严重程度没有增加或减少。5名患者未见反应。17名患者对CAR T细胞疗法有反应，表明总体缓解率(ORR)为63%。

　　研究人员能够在输注后长达30个月的时间内在外周血中检测到GD2-CART01细胞。75%的患者中检测到这些细胞至少持续了3个月。CAR-T细胞在所有患者体内持续存活超过6周。这些细胞在患者的骨髓中存在长达两年。

　　在这项研究中，74%的患者在接受第一次输注后出现细胞因子释放综合征。在观察到这种副作用的患者中，95%的细胞因子释放综合征是轻微的。这也意味着CAR-T治疗神经母细胞瘤具有安全性。

　　细胞疗法提高患儿存活率

　　神经母细胞瘤是一种较为罕见的实体瘤，多发生于婴幼儿时期，患者生存周期较短，几乎无法治愈，因此，又被称为“儿童癌症之王”。

　　据了解，大约11%的儿童癌症相关死亡是由神经母细胞瘤引起的。而且对一线治疗无反应的神经母细胞瘤患者预后较差。为了找寻到能够有效治疗神经母细胞瘤的方案，科学家们将希望寄托在CAR-T细胞疗法身上。

　　作为新兴疗法的代表之一，CAR-T细胞疗法自问世起就备受医学界人士青睐，并被广泛地应用于癌症等恶性疾病治疗领域，且收效甚好。特别是在白血病等血癌治疗方面，CAR-T细胞疗法更是发挥出强大的作用。不过，在实体瘤治疗方面，CAR-T细胞疗法却力有不逮。

　　不过，令人感到鼓舞的是，通过上述研究成果，我们不难看出，GD2-CART01治疗儿童难治性和复发性神经母细胞瘤是安全有效的。这些CAR-T细胞可在体内长期存在，防止疾病进展，堪称是神经母细胞瘤的“最强对手”。

　　在过去，神经母细胞瘤常被视为“绝症中的绝症”，究其根本原因，还是在于临床常规治疗手段效果不佳。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，或将彻底改写神经母细胞瘤的治疗史，从而让更多患儿能够免受“儿童癌症之王”的困扰。