近年来，基因编辑技术在遗传病治疗等领域得到了广泛应用，并取得了不俗的成果。其中，RNA编辑技术作为基因编辑技术的一种新兴分支，也正逐渐被人们所关注和应用。与传统的基因编辑技术相比较而言，RNA编辑技术具有操作方便、安全性高等特点。

　　再生医学网获悉，近日，Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。

　　全球首款RNA编辑疗法

　　WVE-006旨在治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的肺部或肝脏疾病，它通过修复功能性野生型α-1抗胰蛋白酶（AAT）蛋白的产生和循环，降低突变型Z-AAT蛋白的水平来实现治疗效果。

　　与DNA编辑相比，WVE-006利用了RNA编辑技术，具有更安全的特点，因为它是可逆的，不会永久改变遗传密码。Wave已经证明该技术不会产生任何意外的旁观者编辑，也不会产生意外蛋白质，也就是所谓的异构体。

　　Wave首席执行官保罗-博尔诺表示：这项疗法的独特之处在于修复了一种损坏的蛋白质，从而使其重新获得功能。我们将负责任地将这个项目带入临床试验，并相信它将改变病人的治疗方式。

　　RNA编辑开启可逆时代

　　作为一种基于RNA修饰的新兴疗法，RNA编辑技术通过敲除、替换或抑制突变RNA片段来达到治疗遗传疾病的目的。

　　与传统基因编辑疗法使用CRISPR等工具对DNA进行一次性、永久性的改变有所不同，RNA编辑疗法可以通过改变寿命较短的mRNA分子来纠正遗传疾病。RNA编辑对比基因编辑，类似于纠正文件复印件上的打印错误，而不是修改原始文件。

　　RNA编辑疗法可以直接针对患者体内的致病基因进行操作，通过改变基因的表达方式从而纠正由基因突变导致的异常蛋白质，为遗传疾病的治疗提供了新的选择。

　　提起RNA编辑技术，许多人都不太了解。其实，所谓RNA编辑，指的是通过改变RNA分子上的碱基成分，从而修改蛋白质合成过程和表达状态。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，相信会让更多的人对RNA编辑技术有所了解，从而加快RNA编辑技术的临床应用普及力度，让更多患者能够从中受惠。