近日，勃林格殷格翰旗下罕见皮肤病创新靶向生物制剂圣利卓（通用名：佩索利单抗注射液）赢得2023年盖伦奖（Prix Galien USA）“最佳罕见病产品/孤儿药”大奖。在全球范围内，该奖项被认为相当于生物研究与创新领域的诺贝尔奖。

　　2023年盖伦奖颁奖仪式于10月26日在美国纽约举行，该奖项是生物医学研究和创新领域的最高荣誉，旨在表彰为人类健康做出的杰出科学创新。此次斩获“最佳罕见病产品/孤儿药”大奖是对圣利卓创新的临床价值和公司在罕见病研发领域做出贡献的巨大认可！

　　泛发性脓疱型银屑病（GPP）是一种罕见的、复发性或持续发作的皮肤疾病[1].[2]。据统计，在中国约100,000人中有1~2人患GPP[3]。与斑块状银屑病不同，GPP的临床表现为患者皮肤会广泛爆发脓疱，并有痛感，而且可能伴发高热等全身症状。同时，GPP可反复发作，也可呈持续性发病，并可能伴发肝肾损害，也可因继发感染、器官功能衰竭而危及生命。

　　圣利卓于2022年底在中国获批上市，用于治疗GPP发作，填补了该疾病领域的重大临床空白。圣利卓是一种靶向作用于IL-36受体的人源化单克隆抗体，IL-36信号通路与GPP的发病机制密切相关，IL-36是导致炎症循环、皮肤炎症、脓疱形成和异常组织重构的主要细胞因子。圣利卓通过与IL-36受体结合，阻断IL-36通路活化产生的炎症反应，从而抑制GPP的炎症信号通路，实现脓疱和皮损的快速清除。

　　圣利卓全球关键性Effisayil?1 II期临床研究是全球首项针对GPP发作患者进行的国际多中心、双盲、随机对照研究[4]，覆盖了全球12个国家/地区，包括中国。研究表明：54.3%的患者经圣利卓治疗1周便达到脓疱清除；42.9%的患者经圣利卓治疗1周可达到皮肤症状清除或几乎清除。同时在整个研究中，圣利卓的安全性数据是可接受的，患者常见的不良事件包括发热和轻度至中度感染。

　　值得一提的是，得益于中国政府鼓励创新和新药加速审评审批政策的推进，圣利卓是勃林格殷格翰中国首个与全球同步研发、同步注册、同步获批的创新产品。今年5月，勃林格殷格翰已正式向中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）递交圣利卓新适应症上市申请，用于预防GPP发作。此次新适应症递交上市申请早于欧美日，使得圣利卓成为首个全球同步研发并率先在华递交上市申请的全球新药，开创了行业先河！

　　[1]Kharawala S,et al.The clinical,humanistic,and economic burden of generalized pustular psoriasis:a structured review.Exp Rev Clin Immunol.2020;16(3):239-252.

　　[2]Bachelez,H.Pustular psoriasis:the dawn of a new era.Acta Derm Venereol.2020;100(3):adv000343

　　[3]《我国泛发性脓疱型银屑病的患病率和疾病负担调查：一项基于全国2012-2016年城镇医疗保险数据的估算》，中华医学会第二十七次全国皮肤性病学学术年会，2021年6月

　　[4]Bachelez H et al.Trial of Spesolimab for Generalized Pustular Psoriasis.NEJM.2021;385:2431-40.