心脏，是生命赖以生存的器官，当心脏停止跳动，即意味着生命的消亡。但就是这么一个重要的器官，却极易遭受疾病的侵袭。据不完全统计，仅在我国就有3.3亿心血管疾病患者。为了更好地防治心脏疾病，科学家们正在夜以继日地努力工作，希望找寻到新方案。

　　再生医学网获悉，来自John A.Burns医学院的研究人员利用超声和微泡来将CRISPR工具运输到肝脏中，从而就能失活增加机体心血管疾病风险的特殊基因。相关研究成果发表在Molecular Therapy—Nucleic Acids上。

　　在该项研究中，研究人员通过联合研究将编码改变基因序列的蛋白质和DNA的质粒（小型环状DNA分子）与在超声心动图造影中常用的微泡进行混合。

　　随后研究人员将这种气泡和DNA的混合物注射到小鼠体内，并在气泡穿过肝脏时将其暴露于高强度的聚焦超声下，当气泡发生破裂时，质粒就会被转移到肝脏细胞中。

　　研究人员表示，在肝脏中，我们就能改变PDE3B基因的遗传代码，该基因能编码一种对炎症和脂质代谢都非常重要的蛋白质，其能以一种失活蛋白质的方式来发挥作用，而这种失活会降低机体甘油三酯的水平并能预防心血管疾病的发生。

　　除此之外，研究人员还发现，利用完全相同的CRISPR质粒，改变活体动物机体中的DNA序列的准确率或许要低于细胞培养物中。

　　这一点或许非常重要，因为研究人员通常首先会在细胞培养中评估基因疗法的效率，而实验结果强调，他们需要特别注意相同的疗法如何在动物机体中发挥作用，以及最终是否能在人类机体中发挥作用。

　　基因编辑技术的问世，对于整个医学界而言都是一件大事。由基因编辑技术而衍生出的基因疗法在治疗遗传性疾病方面展现出强大的威力。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，向我们证明了基因疗法在心脏病治疗领域的无穷潜力，相信在不久的将来，我们都能够远离心脏疾病所带来的威胁与困扰。