帕金森，又被称为“不死的癌症”，多见于高龄人群，但近年来呈现出低龄化发病的趋势。一旦患上帕金森，患者会出现手抖、震颤、行动迟缓等症状，进而严重影响正常生活。在过去，临床上针对该疾病并无明确有效的治疗方法，不过，随着干细胞疗法的问世，为帕金森治疗提供了新的思路与方法。

　　再生医学网获悉，近日，来自延世大学医学院的研究人员利用人胚胎干细胞大规模生成高纯度的中脑多巴胺能（mDA）祖细胞，进行帕金森病细胞疗法的1/2a期临床试验。相关研究成果发表在Cell Stem Cell期刊上。

　　该研究使用的细胞分化方法已经得到优化，以便临床应用，确保符合GMP标准。这种优化方法能够大规模生产高纯度、低温可保存的mDA祖细胞，同时保持严格的质量控制。

　　由独立CRO公司使用免疫缺陷大鼠进行的长达一年的大规模移植研究表明，移植的mDA神经元没有导致致瘤性、显著毒性或注射部位外的异位整合。

　　此外，临床mDA前体细胞显示出治疗潜力和剂量范围，在毒素诱导的半帕金森大鼠中产生了治疗效果。这些发现提供了有关人体试验适当细胞剂量的必要信息。

　　具体来说，该论文介绍了在严格的GMP条件下从临床级hESC中大规模提取高纯度mDA祖细胞的方法，还在符合良好实验室规范（GLP）的设施中评估了这些细胞在免疫缺陷大鼠中的毒性、生物分布和致瘤性。

　　将不同剂量的mDA祖细胞移植到半帕金森大鼠模型中，观察到在最小有效剂量范围为5000-10000个mDA祖细胞时，出现了显著的剂量依赖性的行为改善。

　　这些结果为确定人类临床试验的低细胞剂量（315万个细胞）提供了见解。基于这些实验结果，研究团队获得了韩国食品和药物安全部批准进行帕金森病细胞疗法的1/2a期临床试验，并开始了治疗帕金森病患者的临床试验。

　　自干细胞疗法问世以来，已被广泛地应用于癌症等恶性疾病治疗领域，且收效甚好。不过，在帕金森治疗领域，该疗法尚处于动物实验研究阶段。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，相信在不久的将来，以干细胞为代表的新兴疗法定会在帕金森治疗方面绽放光彩，从而帮助更多患者摆脱“颤抖人生”。