今天，临床阶段生成式人工智能（AI）驱动的新药研发公司英矽智能宣布提名ISM8001，一款靶向FGFR2/3的新颖双靶点小分子临床前候选化合物（PCC）用于"不限癌种"实体肿瘤治疗，使英矽智能在2023年内提名的PCC总数达到六个。

　　成纤维细胞生长因子受体2/3（FGFR2/3）隶属FGFR家族，通过对细胞信号转导的调控作用，在细胞增殖与存活、血管生成等生物过程中发挥关键作用。研究已经揭示FGFR2/3畸变对尿道上皮癌、肝内胆管癌、非小细胞肺癌、胃食管癌、结直肠癌、胰腺癌、子宫内膜癌等多种实体瘤的驱动作用，使其成为多种癌症的潜在治疗靶点。然而，目前已经获批的泛FGFR抑制剂在临床使用上仍存在一些局限性，如不良反应比例高、疗效不理想以及获得性耐药等。

　　英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示，"Clinical Cancer Research的研究表明，7.1%的肿瘤患者群体内存在FGFR畸变，目前获批的泛FGFR抑制剂主要是针对尿路上皮癌和肝内胆管癌适应症。英矽智能利用前沿生成式人工智能平台，开创了差异化的分子设计策略，在保留所需特性的同时，克服泛FGFR抑制剂遇到的挑战，有望惠及更广泛的FGFR畸变患者群体。"

　　在Chemistry42生成化学平台支持下，英矽智能研发团队生成一系列具有所需特性的新颖分子，并最终提名新一代共价FGFR抑制剂。ISM8001是一款口服高选择性双靶点抑制剂，靶向FGFR2/3，同时不影响同家族的FGFR1/4。该候选药物在多个FGFR2/3驱动的药效模型，以及高频突变耐药模型中展现出优越的疗效。此外，ISM8001还表现出良好的药代动力学性质、低起效剂量和理想的安全窗，有望支持更高的人体安全用药剂量。

　　英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示，"我们期待与经验丰富的合作伙伴建立合作关系，推动这个项目进入下一个里程碑。ISM8001的提名无疑验证了英矽智能一体化生成式人工智能平台的能力。我们致力于不断升级和扩展Pharma.AI平台，进而为加速药物发现赋能，满足未竟临床需求。"

　　在生成人工智能的驱动下，英矽智能持续探索人工智能与前沿科技交叉领域。2023年，英矽智能通过Pharma.AI药物研发平台的赋能，发现了6款自主研发的临床前候选化合物（PCC），使2021年来公司提名的PCC总数达到17个。此外，公司已将5条自研管线推进到临床阶段，包括4个处于临床1期的创新项目，及进展最快的、目前正在临床2期试验阶段的抗纤维化项目。

　　关于英矽智能

　　英矽智能是一家由生成式人工智能驱动的临床阶段生物医药科技公司，通过下一代人工智能系统连接生物学、化学和临床试验分析，利用深度生成模型、强化学习、转换模型等现代机器学习技术，构建强大且高效的人工智能药物研发平台，识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物。英矽智能聚焦癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、衰老相关疾病等未被满足医疗需求领域，推进并加速创新药物研发。

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