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重磅!基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良
时间:2024-01-08 16:16:48  作者:lfy  来源:生物谷
再生医学网获悉,近日,来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫。相关研究成果发表在Brain期刊上。
  提起癫痫,想必大家不会感到陌生。据不完全统计,全球癫痫患者约有5000万人,其中,绝大多数患者都没有得到根本性治疗,只能通过药物来控制病情。为了让癫痫患者彻底摆脱抽搐人生,科学家们正夜以继日地科研攻关,希望能够找到一种全新且有效的治疗方法。

  再生医学网获悉,近日,来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫。相关研究成果发表在Brain期刊上。
  在这项新的研究中,这些作者在额叶局灶性皮质发育不良的小鼠模型中评估了一种基因疗法,该疗法基于过表达一种调节神经元兴奋性的钾通道。
  钾通道控制钾离子进出细胞。当钾通道过度表达时,就意味着调节能力增强,从而导致细胞活动减少,进而阻止癫痫发作。
  基因疗法以前曾被证明对另一种发生在颞叶中的癫痫形式有效,但尚未在局灶性皮质发育不良中进行过测试。
  就这项新的研究而言,这些作者将一个名为EKC的工程化钾通道基因导入受影响的癫痫小鼠额叶。为了增加安全性,他们使用了一种无法复制的病毒来携带这个钾通道基因。
  在进行治疗之前,他们对小鼠的大脑活动进行了为期15天的监测。然后,他们将携带EKC基因的病毒或对照病毒注射到受影响的大脑区域。他们随后又对小鼠的大脑活动进行了15天的监测。
  他们发现,与对照小鼠相比,基因疗法平均减少了接受这种基因疗法的小鼠体内87%的癫痫发作,而不会影响它们的记忆或行为。
  尽管癫痫的病因较为复杂,但科学家们经过多年观察与研究发现,局灶性皮质发育不良是导致儿童耐药性癫痫的最常见原因之一。但令人遗憾的是,目前临床上针对局灶性皮质发育不良并无行之有效的治疗方法。对此,再生医学网表示,随着该项研究成果的问世,相信将彻底改写儿童耐药性癫痫的治疗史。
关键字:基因疗法,癫痫,替代医学
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