眼睛和耳朵，对应着视力与听觉，是人类直观认知世界的唯二途径。不过，受基因突变等因素影响，许多人会罹患遗传性耳聋。更为糟糕的是，目前医学界对于该疾病并无行之有效的治疗方法。不过，好在随着基因疗法的问世及应用，为该类疾病治疗提供了新的方法。

　　再生医学网获悉，近日，来自复旦大学附属眼耳鼻喉科医院/哈佛大学医学院/东南大学的研究人员联合开发出一种遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。相关研究成果发表在The Lancet上。

　　根据世卫组织统计的数据显示，全球有十分之一的人听力受损。仅在我国，每年新出生的耳聋婴儿就有3万，其中60%的先天性耳聋由遗传因素引起。

　　目前，助听器和人工耳蜗是临床上常用的耳聋治疗手段，虽然可以帮助大部分耳聋患者获得部分听力，但二者对耳聋的恢复程度非常有限。

　　为了改写遗传性耳聋的治疗史，科学家们将希望寄托在基因疗法上。

　　据悉，该试验纳入了6名因OTOF双等位基因突变而患有严重听力障碍或听力完全丧失，且未接受双侧人工耳蜗植入的儿童。研究团队向他们的耳蜗单次注射了AAV1-hOTOF。

　　经过26周的随访，整个过程没有发生剂量限制性毒性或严重不良事件。6名接受治疗的患儿中，有5人的听力得到恢复，表现为0.5-4.0 kHz的平均听性脑干反应（ABR）阈值降低了40-57分贝。

　　临床试验结果显示，AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。5名患儿获得了稳健的听力恢复和语言感知能力的改善。

　　基因突变是导致许多先天性疾病的“罪魁祸首”，其中，自然也包括先天性耳聋。而且相较于后天因素引起的耳聋，先天性耳聋的治疗效果往往不太理想。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，相信将彻底改写遗传性耳聋的治疗史，从而造福广大耳聋患者。