渐冻症，即肌萎缩侧索硬化（ALS）的俗称。罹患此疾病，会致使患者全身肌肉逐渐无力和萎缩，并最终导致死亡。目前，临床上针对渐冻症并无行之有效的治疗方法。不过，近年来，随着再生医学，特别是基因疗法的问世，让广大渐冻症患者看到了的新的希望。

　　再生医学网获悉，近日，来自澳大利亚麦考瑞大学的神经研究人员设计了一种新型基因治疗载体，有望遏制渐冻症进展。相关研究成果发表在Neuron期刊上。

　　在该项研究中，研究人员发现，致病性TDP-43与14-3-3θ的相互作用增加，导致TDP-43在细胞质中积累、不溶、磷酸化和断裂，类似于疾病的病理变化。

　　利用14-3-3θ对致病性TDP-43增加的亲和力，研究人员设计了一种针对TDP-43病理学的基因治疗载体，并将其命名为CTx1000。

　　CTx1000针对的是大脑和脊髓细胞中TDP-43蛋白的病理性积聚，这种蛋白与ALS、FTD和其他形式的痴呆症有关。

　　重要的是，CTx1000仅针对病理性TDP-43，从而允许产生健康版本的蛋白质并不受阻碍地发挥其作用。

　　作为一种名气较大的罕见病，渐冻症多是由于基因缺陷所引起，具体表现为对运动神经元造成难以逆转的损害，并最终因呼吸衰竭而致使患者死亡。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，意味着渐冻症或有希望被彻底攻克，从而温暖广大患者的渐冻人生。