眼睛，既是人体的重要器官之一，同时，也是人类探索世界的重要媒介工具，其重要性可见一斑。但受基因突变等因素影响，有些人会不幸罹患遗传性失明，更糟糕的是，目前临床医学针对该类疾病并无行之有效的治疗方法，这也让不少遗传性失明患者倍感痛苦。

　　再生医学网获悉，近日，魏文斌/杨丽萍/王立坤等报告了用于治疗遗传性视网膜退行性疾病（BCD）的AAV基因替代疗法。相关数据发表在Signal Transduction and Targeted Therapy期刊上。

　　据悉，该试验包括12名BCD患者参与，他们在治疗后接受了180-365天的随访。参与者接受了单次单侧视网膜下注射7.5×1010 rAAV2/8-hCYP4V2 VG剂量。

　　总体而言，该试验报告了73起治疗中发生的不良事件，大多数（98.6%）为轻度或中度，被认为与手术本身或皮质类固醇相关。未观察到与治疗相关的严重不良反应或局部/全身免疫毒性。

　　与基线相比，在治疗后第180天，77.8%的治疗眼最佳矫正视力（BCVA）提高，治疗眼BCVA平均较基线提高9.0个字母。

　　在治疗后第365天，80%的治疗眼BCVA提高，治疗眼BCVA平均较基线提高11.0个字母，其中40%提高≥15个字母，具有显著临床意义。据悉，这是全球首个针对BCD的基因治疗临床试验。

　　基因突变是导致遗传性疾病的“罪魁祸首”，在再生医学尚未问世之前，人类对于遗传性疾病的治疗可谓是倍感无力，其中自然也包括遗传性失明。对此，再生医学网表示，万幸的是，随着再生医学，特别是基因疗法的问世，为遗传性失明的治疗提供了新的思路与方法。