听觉与视觉是人类探索世界的主要途径，通过聆听万籁之声，能够帮助我们更加清晰与全面地认知世界。不过，对于先天性耳聋患者来说，这一切仿若泡沫般虚幻。更加糟糕的是，目前临床上，针对先天性耳聋的治疗仍以佩戴助听器或人工耳蜗植入等方式进行治疗。

　　再生医学网获悉，近日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授、李华伟教授、王武庆教授，联合哈佛大学医学院陈正一教授在Nature Medicine上报告了双耳AAV1-hOTOF基因治疗DFNB9患儿的安全性和有效性。

　　根据世卫组织统计的数据显示，全球有十分之一的人听力受损。仅在我国，每年新出生的耳聋婴儿就有3万，其中60%的先天性耳聋由遗传因素引起。

　　目前，助听器和人工耳蜗是临床上常用的耳聋治疗手段，虽然可以帮助大部分耳聋患者获得部分听力，但二者对耳聋的恢复程度非常有限。

　　腺相关病毒（AAV）上目前最广泛使用的体内基因治疗递送载体，其安全性已经在临床上得到了广泛验证。

　　今年初，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、李华伟、王武庆，哈佛大学医学院陈正一、东南大学柴人杰等开展了全球首个先天性耳聋的基因治疗临床试验，时至今日，相关试验数据也正式披露。

　　结果显示，通过双侧基因治疗，5名参与试验聋哑患儿的双耳听力均得到明显恢复，言语功能和声源定位能力也得到改善，且随访期间展示出良好的安全性。

　　毫无疑问，这些结果为双耳AAV基因治疗遗传性耳聋的安全性和有效性提供了初步见解。更难能可贵的是，该基因治疗未发生剂量限制性毒性或严重不良事件，而这意味着这种疗法不仅有效而且也比较安全。

　　顾名思义，先天性耳聋指的是出生时或不久即已存在的听力损失，该疾病的具体病因目前尚不清楚，但大多数学者认为与遗传因素有着莫大关联。为了拯救这些患儿，科学家们将希望寄托在基因疗法上。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，也标志着先天性耳聋即将迎来全新的治疗方法。