血脑屏障作为大脑组织的“保卫者”，能够阻挡有害物质由血液侵入脑组织，从而保持脑组织内环境的基本稳定。但与此同时，这种强大的屏障功能也阻碍了药物穿透，进而降低了脑部疾病的治疗效果。为了解决这一难题，科学家们将希望寄托在基因递送载体上。

　　再生医学网获悉，近日，来自布罗德研究所的研究人员设计出了一种新型基因递送载体，能够穿越血脑屏障。相关成果发表在Science期刊上。

　　在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。该AAV能与人类血脑屏障中高表达的转铁蛋白受体结合。

　　研究团队观察到，当将该AAV注入携带人源化转铁蛋白受体的小鼠体内时，它在脑中的渗透程度远超出了在中枢神经系统基因疗法中FDA批准的AAV9。不仅限于此，它还能触及多数关键脑细胞类型，包含神经元和星形胶质细胞。

　　随后，研究者们进一步验证了他们的AAV能将GBA1基因广泛递送至大脑大多数细胞，而GBA1与戈谢尔奇病、路易体性痴呆和帕金森病相关。

　　他们强调，新AAV可能为治疗如Rett综合征、SHANK3缺乏症等神经发育障碍，GBA1缺乏症等溶酶体储存疾病，以及亨廷顿舞蹈病、朊病毒病、弗里德希共济失调、肌萎缩侧索硬化症和帕金森病的单基因型提供更优选项。

　　作为再生医学的重要研究领域之一，AAV基因疗法受到了医学界广泛关注与青睐，并诞生出许多优秀的研究成果，为疾病治疗提供更为精准有效的专业方案。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，相信将有助于提升脑部给药的精准性，提高治疗效果。