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全球首次!CAR-T细胞疗法成功拯救系统性红斑狼疮患者
时间:2024-07-11 11:02:28  作者:lfy  来源:生物谷
再生医学网获悉,近日,据相关媒体报道,来自德国科学家首次利用CAR-T细胞疗法成功治疗一名系统性红斑狼疮患儿。
  作为一种较为常见的自身免疫疾病,系统性红斑狼疮可谓“臭名昭著”,其不仅会侵蚀患者肌肉、关节组织,甚至还会对肾脏、肺部器官造成伤害,进而危及患者生命健康。更糟糕的是,目前临床上针对系统性红斑狼疮的治疗主要以控制病情为主,几乎无法实现治愈。

  再生医学网获悉,近日,据相关媒体报道,来自德国科学家首次利用CAR-T细胞疗法成功治疗一名系统性红斑狼疮患儿。
  2023年6月,Uresa A.(当时15岁)在埃尔朗根大学附属医院接受了CAR-T细胞治疗。这种治疗是减缓系统性红斑狼疮(systemic lupus erythematosus,SLE)的最后手段。
  这种治疗方法很不寻常,因为CAR-T细胞以前只用于治疗白血病或淋巴瘤,以及对患有某些晚期自身免疫性疾病的成人进行研究。CAR-T细胞以前从未用于治疗患有自身免疫性疾病的儿童。
  如今,Uresa说,“这种治疗一年后,除了几次感冒,我感觉和确诊前一样好。”
  Uresa的症状始于2022年秋天,开始出现偏头痛、疲惫、关节和肌肉疼痛,脸上还出现红斑狼疮典型的红色蝴蝶疹。
  随后,她接受了多种药物治疗。然而,这些药物攻击了Uresa的肝脏。尽管接受了强化治疗,她的病情还是恶化了,肾脏健康水平也恶化了。
  虽然SLE在儿童中并不像在成人中那么常见,但这种疾病在儿童中往往更具侵袭性。目前可用的治疗方法往往会引起并发症和严重的副作用。
  身为儿科风湿病专家的Krickau博士最终在2022年底接受了Uresa作为患者。从2023年3月起,她住院的时间比在家的时间还多。Krickau说,“接下来,我们与小儿肾脏内科合作,尝试了一种对急性免疫性肾病有帮助的高免疫抑制性化疗,但她的病情并没有好转。”
  就治疗方案而言,Krickau博士已经走到了尽头。当Krickau博士向儿科肿瘤部的团队提出尝试CAR-T细胞疗法的想法时,他是这样说的,“我已经没有什么好的治疗方案可以提供给她了”。
  重要的一天在2023年6月26日到来:Uresa从儿科肿瘤部转入埃尔朗根大学附属医院第五血液学与肿瘤学医学系,并接受了专门为她改造的CAR-T细胞治疗。
  Krickau博士说,“从这种治疗后的第三周开始,她的肾脏和狼疮数值就得到了改善。我们以前使用任何药物都没有达到过这种效果”。她的所有症状都逐渐消失了。
  除了每月静脉注射免疫球蛋白,Uresa不再需要任何药物或透析。Krickau博士说,“她曾身患重病,而现在她的肾脏已经完全康复,这是谁也无法想象的。”
  近些年来,随着再生医学的问世,特别是T细胞疗法的问世,为许多疑难疾病的治疗提供了新的思路与方法。对此,再生医学网表示,随着该项研究成果的问世,相信将彻底改写系统性红斑狼疮的治疗史,从而帮助更多的患者摆脱“狼疮之苦”,重新拥抱健康生活。
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