提起风湿，想必大多数人都不会感到陌生。作为一种较为常见的自身免疫性疾病，风湿病具有发病率高、致残率高、治疗费用高的“三高”特征，是继心脑血管疾病、癌症后威胁人类健康的第三大杀手。更糟糕的是，目前临床上针对风湿病暂无行之有效的治疗方法。

　　再生医学网获悉，近日，来自长征医院的徐沪济教授团队与华东师范大学杜冰/刘明耀团队合作，利用CAR-T细胞疗法成功治疗了难治性风湿病。相关成果发表在cell上。

　　在此次新发表的研究中，我国的研究团队开发了健康供体衍生的、多重基因组编辑的同种异体CD19靶向CAR-T产品(TyU19)，并且用TyU19治疗了1名难治性信号识别颗粒免疫介导的坏死性肌病(SRP-IMNM)和2名弥漫性皮肤系统性硬化症(dcSSc）受试者。

　　最终实现了深度B细胞耗竭和疾病活动的显著改善，并且在6个月的监测期内该疗效持续存在，同时也表现出了良好的安全性。

　　具体而言，3名患者输注后均观察到CAR阳性细胞的显著扩增，并且CAR-T细胞在6个月随访期结束时仍可检测到。同时，治疗导致的深度的B细胞耗竭持续了2个月。

　　而2名dcSSc患者均达到了EULAR系统性硬化症综合反应指数(ACR-CRISS)评分≥0.6，即显著改善、改良Rodnan皮肤评分(mRSS）显著下降，皮肤弹性增加。此外，心肺的纤维化也出现了逆转迹象，而器官组织纤维化在传统观念里是不可能发生逆转的病理改变。

　　安全性方面，3位受试者均未出现细胞因子释放综合征(CRS）或移植物抗宿主病(GVHD)的症状。除了预处理引起了短暂的淋巴细胞减少外，整个研究过程中受试者的生命体征基本保持稳定，免疫球蛋白水平和病毒防御抗体水平也处于正常范围内，治疗总体上表现出良好的安全性。

　　在临床诊疗过程中，不少的风湿病患者虽然已接受过治疗，但病情却并未得到好转，对于此类患者，医学上就将其称为难治性风湿病。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，相信将彻底改写难治性风湿病的治疗史，从而帮助更多的风湿病患者走出疾病阴霾。