作为一种较为常见的遗传性疾病，杜兴氏肌肉萎缩症的发病率较高，据不完全统计，每3500名新生儿中就有一人罹患此病。一般来说，杜兴氏肌肉萎缩症患者的运动功能基本会丧失殆尽，需要终身依赖轮椅。更糟糕的是，目前临床上针对该病并无行之有效的治疗方法。

　　再生医学网获悉，来自华盛顿大学的研究人员开发了一种新的基因疗法，有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症。相关成果发表在Nature期刊上。

　　杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X染色体上，他们在4岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。

　　使用腺相关病毒（AAV）载体进行基因替换是治疗许多疾病的一种很有前景的方法。然而，AAV的包装能力对这种治疗方式提出了挑战。

　　在一项新的研究中，来自华盛顿大学的研究人员开发了一种新的基因疗法，利用断裂蛋白内含子介导的蛋白反式剪接机制来表达较大的抗肌萎缩蛋白，以取代受杜兴氏肌肉萎缩症影响的肌肉中存在缺陷的DMD基因。

　　试验研究表明，向肌营养不良小鼠体内递送两种或三种AAV会导致较大的抗肌萎缩蛋白的强健表达，使得它们的生理状况会得到显著改善。

　　此外，研究人员利用强效嗜肌病毒载体AAVMYO证实，低总剂量就足以在全身横纹肌中表达较大的抗肌萎缩蛋白，并显著改善肌营养不良症小鼠的生理状况。

　　数据显示，与正在临床试验中进行测试的微量抗肌萎缩蛋白相比，较大的抗肌萎缩蛋白具有明显的功能优势。无论基因型如何，这种方法可能能使许多杜兴氏肌肉萎缩症或贝克氏肌肉萎缩症患者受益。

　　杜兴氏肌肉萎缩症的病因主要和基因突变有关，而这也决定了该病的治疗难度，因此，又有人将此病称为“诅咒之病”。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，不仅将彻底改写杜兴氏肌肉萎缩症的治疗史，而且还能够帮助更多患者摆脱疾病阴霾，重新拥抱美好的性生活。