Alnylam Pharmaceuticals宣布其靶向氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)的在研RNAi药物givosiran,在用于治疗急性肝卟啉症(AHP)的3期试验ENVISION中,取得了积极顶线数据。Alnylam治疗成人由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的多发性神经病(polyneuropathy)的Onpattro(patisiran),是FDA批准的第一款RNAi药物。鉴于givosiran的优异表现,其有望得到加速批准,成为第二款上市RNAi新药。 ......
生物谷微微 2018-09-28 16:00:51