今日,西雅图儿童医院(Seattle Children's Hospital)宣布启动了一项全新的CAR-T疗法试验,治疗CD19与CD22阳性的复发或难治性急性淋巴性白血病(ALL)。值得一提的是,这是首款能同时靶向CD19与CD22的CAR-T疗法。
“这是一个令人激动的时刻。我们正站在CAR-T细胞免疫疗法领域的前沿,并通过开拓性的策略来改善儿童和年轻成人的长期预后。”西雅图儿童医院的肿瘤医生Rebecca Gardner博士说道:“通过对癌细胞的双重攻击,我们希望这项临床试验能帮助我们开发一种能给更多患者带来长期缓解的T细胞疗法。”
先前,Gardner博士与其他同事们一道,在CAR-T疗法的临床试验中得到了许多洞见。在一项名为PLAT-02的临床试验里,有高达93%的复发或难治性ALL患者在接受治疗后,出现了良好的缓解。然而,这些效果只是暂时的。其中一半患者最终依旧出现了疾病复发。为此,研究人员们也不断探索解决这一难题的方法。
后续的分析发现,疾病的复发由两大因素导致:一方面,患者体内的CAR-T细胞不能维持较长的时间;另一方面,白血病也会演化出逃避攻击的方法。前面的问题可以通过提高T细胞的活性来解决,而后面的方法则需要全新的治疗方案。
本次由Gardner博士负责的PLAT-05试验有望解决第二大难题。在先前的研究中,他们意识到,一些原本表达CD19的癌细胞,会在CAR-T疗法的压力下,转而表达CD22蛋白。这样一来,针对CD19的CAR-T疗法也就无用武之地了。因此,研究人员们开发出了全新的一款CAR-T疗法,能双管齐下,靶向CD19与CD22。即便癌细胞产生了逃避机制,这款疗法也能及时调转目标,对癌细胞进行持续攻击。
“尽管我们的疗法让一些病重的患者出现缓解,尽管其中一些患者的缓解已经超过了3年,我们依旧希望所有的患者能够终身无癌,”Gardner博士说道:“这是我们努力的方向。”
如果一切顺利,这款全新的CAR-T疗法有望将ALL复发率降低50%。
我们期待这项研究能够顺利进行,早日为患者带来创新CAR-T疗法,改善他们的预后。