心肌梗死是冠状动脉硬化心脏病的一种，是指急性、持续性缺血、缺氧（冠状动脉功能不全）所引起的心肌坏死，常可危及生命。据世界卫生组织统计，这种疾病已经影响到世界上超过2300万人口。目前临床上常用的血运重建方法虽然可以恢复大血管供血，但对改善小血管血供，抗心肌细胞凋亡等作用不大。心肌梗死的基因治疗是通过定向增加某种目的基因的表达而发挥特定的作用，可以促进梗死区血管新生，改善内环境，抑制心肌细胞凋亡等。　

　　日前，再生医学网获悉，联合国“国际遗传工程和生物技术中心”研究小组开发了一种新型疗法，通过植入基因药物，可以帮助诱导心脏细胞再生，治疗心脏衰竭。该研究是ICGEB与意大利圣安娜高等教育学院和蒙纳斯塔里奥基金会医院合作完成。

　　这项已于近日发表在《自然》杂志上的最新研究称，该团队在心梗模型猪的心脏上植入了一小块名为“微RNA-199a”（microRNA-199a）的基因药物，一个月后，模型猪的心脏功能几乎完全恢复。

　　这是第一个证明可以通过植入有效的基因药物来实现心脏再生的实验。这种药物可以刺激大型动物的心脏再生，再生心脏具有与人类一样的心脏结构和生理功能。

　　据文章第一作者、研究团队负责人马罗·加卡教授介绍，该实验用一种病毒将微RNA分子递送到梗塞的心脏细胞中。在大型哺乳动物中，可通过严格控制治疗制剂，刺激内源性心肌细胞增殖，从而实现心脏修复。但目前，还不能有效地控制剂量和给药时间，从长远来看，还会产生不良反应。加卡补充道：“虽然我们已知这在小鼠中效果显着，但对大型哺乳动物而言，临床试验仍需过一段时间才能进行，我们还要学习如何在大型动物和患者中，将RNA作为合成分子进行管理。这是一个非常激动人心的时刻。在多次尝试用干细胞再生心脏失败后，我们第一次看到了真正的心脏修复。”

　　再生医学网认为，目前心梗的基因治疗大部分仍停留在动物实验阶段，且取得了可喜的成果，用于临床研究的基因治疗仍处在起步阶段，其有效性及安全性仍需进一步验证，因而距离临床常规应用也只是踏出了万里长征的第一步。尽管如此，这些临床试验的成果必将为心血管病基因治疗提供更多更新更有价值的参考。随着高特异性载体的不断出现，基因表达精准调控的不断实现及３D打印在体基因组编辑技术以及外泌体介导的基因传递和细胞间信号传递等新技术和新概念的不断涌现，基因治疗势必在心血管病的治疗方案中占据一席之地。