近年来,
CRISPR基因编辑技术因它具有治疗遗传性疾病的潜力而成为头条新闻。不幸的是,尽管围绕这种技术进行了大量研究,但它仍然不适合用于人类患者。这是因为这种技术容易出错---在切割DNA链时,CRISPR有时也会进行脱靶DNA切割,从而导致不可预测的后果(有时会导致癌症)。那么要如何避免这种脱靶现象的发生呢?接下来
再生医学网小编就为您推送一条关于基因编辑技术的最新研究进展。
在一项新的研究中,来自美国麻省理工学院、布罗德研究所和美国国家卫生院(NIH)的研究人员发现CRISPR相关的转座子可用于将定制的基因插入到DNA中而不需要切割它。相关研究结果于2019年6月6日在线发表在Science期刊上,论文标题为“RNA-guided DNA insertion with CRISPR-associated transposases”。在这篇论文中,他们描述了他们的新型基因编辑技术,以及它在细菌基因组中进行测试时的效果。
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在这项新的研究中,这些研究人员找到了一种方法,即将CRISPR与另一种蛋白结合使用,对DNA链进行编辑而不对它进行切割---他们称之为CRISPR相关转座酶(CRISPR-associated transposase, CAST)。
之前的研究已表明某些称为转座子的DNA片段,由于未知原因,能够自发地在基因组中重新定位---因此,它们被称为跳跃基因。在它们被发现后不久,科学家们已指出它们可能被用于基因编辑。这是这些研究人员在这项新的研究中所做的。他们将一种称为Tn7的转座子与用于CRISPR中的Cas12酶相结合在一起,以便对细菌基因组的一部分进行编辑。在实践中,CRISPR将Tn7转座子引导至基因组中的目标位置上---在那里,这种转座子将自身插入基因组中而无需切割它。
截止到目前为止,该项技术仍然处于原理验证阶段,但是已显示出广阔的应用前景。在经过多次测试后,它的成功率为80%,相比之下,常规CRISPR的成功率仅为1%。
再生医学网在此希望,新型基因编辑技术能够尽快通过实验,早日投入到临床应用中,为难治性疾病提供靶向治疗方案。