基因编辑，又称基因组编辑或基因组工程，是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行定点“编辑”，实现对特定DNA片段的修饰。基因编辑依赖于经过基因工程改造的核酸酶，也称“分子剪刀”，在基因组中特定位置产生位点特异性双链断裂，诱导生物体通过非同源末端连接或同源重组来修复DSB，因为这个修复过程容易出错，从而导致靶向突变。

　　纳米粒子是指粒度在1—100nm之间的粒子（纳米粒子又称超细微粒）。属于胶体粒子大小的范畴。它们处于原子簇和宏观物体之间的过度区，处于微观体系和宏观体系之间，是由数目不多的原子或分子组成的集团，因此它们既非典型的微观系统亦非典型的宏观系统。

　　回顾来看，1959年末，诺贝尔奖获得者理查德·费曼在一次演讲中首次提出纳米概念，但真正有效地研究纳米粒子开始于二十世纪六十年代。1963年U yeda等人用气体冷凝法制备了金纳米粒子。自从1984年德国科学家Gleiter等人首次用惰性气体凝聚法成功地制得铁纳米微粒以来，标志着纳米科学技术正式诞生。近十多年，越来越多的科学家致力于纳米材料的相关研究中并在制备、性质和应用方面都取得了丰硕的研究成果。

　　再生医学网获悉，近期，国际研究人员小组开发了一种可生物降解的纳米粒子，可将CRISPR / Cas9基因编辑工具高效地传递到细胞中。CRISPR / Cas9作为一种主要的基因编辑工具近年来受到了广泛关注，它有望用于疾病的治疗和预防，例如某些单基因疾病和更复杂的疾病，包括癌症。然而，CRISPR / Cas9是一个大分子复合物，包括可以切开目标基因组序列双链的Cas9蛋白和可帮助Cas9找到其靶标的工程RNA序列。大的复合物使得难以直接递送到细胞核中，限制了其效力和用途。在这项新研究中，来自中国科学院化学研究所和美国塔夫茨大学的研究人员开发了一种可生物降解的合成脂质纳米颗粒，用于递送CRISPR / Cas9。根据发表在《先进材料》杂志上的研究，纳米粒子更容易穿透细胞，其中含有编码Cas9的信使RNA。当纳米颗粒进入细胞时，颗粒将迅速分解并将其内容物释放到细胞中。然后，细胞将接管以由纳米颗粒释放的信使RNA模板制造Cas9蛋白。在对小鼠的测试中，研究人员试图减少编码PCSK9蛋白的基因，该基因的缺失可以降低不良胆固醇的水平并降低罹患心血管疾病的风险。在使用纳米颗粒递送CRISPR / Cas9后，肝脏中PCSK9的表达降低了80%。

　　总之，脂质纳米颗粒或许是目前最有效的CRISPR / Cas9载体之一，并有望用于基因编辑工具的治疗应用，最终造福广大病患。再生医学网将持续关注相关研究进展。

　　（备注：部分文字源自携手健康网。图片源于网络。）