基因编辑（gene editing），又称基因组编辑（genome edting）或基因组工程（genome engineering），是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行定点“编辑”，实现对特定DNA片段的修饰。基因编辑依赖于经过基因工程改造的核酸酶，也称“分子剪刀”，在基因组中特定位置产生位点特异性双链断裂（DSB），诱导生物体通过非同源末端连接（NHEJ）或同源重组（HR）来修复DSB，因为这个修复过程容易出错，从而导致靶向突变。基因疗法为疾病治疗提供新选择，但研究投入不菲。

　　再生医学网获悉，由麻省理工学院科学家张锋等人创立的Beam Therapeutics近日正式向美国证券交易委员会（SEC）递交了纳斯达克上市申请，拟议交易代码为“BEAM”，计划募资1亿美元。

　　Beam Therapeutics成立于2017年，是全球首个利用单碱基编辑技术开发全新疗法的公司。其创始人包括张锋和博德研究所教授刘如谦，以及麻省总医院病理学研究团队副主任J. Keith Joung，三人均为基因编辑领域的领军者。据Beam Therapeutics公司介绍和PitchBook平台显示，Beam Therapeutics已从风险投资基金、医疗保健专用基金等地筹集了约2.24亿美元的资金。但到目前为止，该公司所有研究仍处于临床前阶段，后续研究成本高昂，且结果未知。

　　Beam Therapeutics的核心技术名为碱基编辑。该技术由刘如谦团队通过改造CRISPR系统开发，科学家可通过化学方式改写组成DNA的碱基对。2017年，该技术曾被《科学》杂志评为年度“十大突破技术”，《科学》杂志当时称碱基编辑有“巨大的潜力”，并认为最终可能在医疗上有所应用。刘如谦本人则入选《自然》杂志2017年的年度十大人物。

　　在碱基编辑方法出现前，CRISPR（一类DNA重复序列）通常与其关联蛋白Cas结合，进行基因编辑。后者又称为“分子剪刀”，其所携带的“向导”可指引其与前述DNA序列配对，一旦发现该序列，“分子剪刀”就会将其切割，但该技术客观上存在脱靶，即切割错误等问题，且经常难以检测。

　　CRISPR-Cas9作为基因编辑工具，专利权最终归属为张锋。该技术曾被南方科技大学原副教授贺建奎用于“基因编辑婴儿”，但由于其无视科学限制及伦理底线，该试验在去年公布后引起轩然大波。（详见财新网“特稿 |‘基因编辑婴儿’失败后”）

　　我们知道，基因疗法是近年来生物医学热门研究领域，随着科学家对人体遗传学奥秘的不断破解，通过修饰基因以治疗疾病越来越成为可能。

　　2012年，荷兰UniQure公司的Glybera在欧洲获批，成为世界上首个基因治疗药物，尽管该药此后在2017年宣布退市，但在当时，美国国立卫生研究院（NIH）显示，仅在美国注册的基因疗法临床试验就已达到约3000项。传统制药巨头公司葛兰素史克、诺华、辉瑞、赛诺菲等都通过收购或合作方式进入这一领域。　

　　总之，新的基因编辑工具不断出现，基因疗法的发展也引发资本关注。再生医学网将持续关注。

　　（备注：图片源于网络。）